据NMPA药品审批中心信息，广谱抗癌新药恩曲替尼（entrectinib）已经获得在我国开展临床试验的两项默示许可（图一）。这意味着恩曲替尼（entrectinib）已经开始布局我国市场，让我们一起来看一看具体情况。
图一 恩曲替尼（entrectinib）获得我国开展临床试验默示许可
一．罗氏成功收购获得核心产品，日本已成功上市
恩曲替尼（entrectinib）目前隶属于罗氏旗下，是罗氏在2017年底以27美元/股（约17亿美元）全现金收购Ignyta后获得的药物，也是Ignyta旗下核心产品。
图二 恩曲替尼（entrectinib）结构式
2019年6月18日，恩曲替尼（entrectinib）以商品名Rozlytrek正式通过了日本厚生劳动省（MHLW）批准，成功上市，用于神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性的晚期复发性实体瘤的成人和儿童患者的治疗。恩曲替尼（entrectinib）也随之成为了首个在日本被批准用于靶向NTRK基因融合肿瘤的药物，适应症包括胰 腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结肠直肠癌和肺癌等。
二．优势多，覆盖19种病理肿瘤类型
从公布的数据来看，恩曲替尼（entrectinib）在癌症治疗上的优势还是非常明显的。该药物曾先后被美国食品和药物管理局（FDA）授予突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。
具体来说，恩曲替尼（entrectinib）的优势主要至少包括以下方面：
A． 抗癌谱广：从药理评价数据看，至少19种病理学肿瘤类型对Entrectinib治疗可产生有效应答！
B． 有效性可靠：根据临床研究，恩曲替尼（entrectinib）在NTRK融合阳性实体瘤患者中疗效明确（ORR 57.4％，DOR 10.4个月），且对CNS患者的颅内有效性非常乐观（IC ORR 54.5％）。
图三 恩曲替尼（entrectinib）安全有效性
C． 安全性好：做为广谱抗癌药物，安全性是需要重点考虑的方面，临床研究证明，恩曲替尼（entrectinib）安全性良好，大多数不良事件（AEs）为1/2级，停药率不到4%。
三．可过血脑屏障，可治儿童肿瘤
有人说，在当下癌症药物研究中存在两大盲区，其一是能过血脑屏障的抗癌药物太少，其二是儿童靶向抗癌药物研究太少。
恩曲替尼（entrectinib）正好弥补了这两大盲区。研究已经证明，恩曲替尼（entrectinib）可有效穿透中枢神经系统（CNS），抑制与NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因突变相关的蛋白质通路。其次，罗氏开展的一项I / IB期临床研究（NCT02650401）招募了29名年龄在"4.9个月到20岁"的患有罕见的中枢神经系统肿瘤、神经母细胞瘤或其他实体肿瘤的患者，所有标准治疗失败后应用恩曲替尼（entrectinib）出现了缓解，该研究已经在2019年ASCO年会上公布，并发表于权威期刊《journal of clinical oncology》。该临床试验证明了恩曲替尼（entrectinib）对神经系统肿瘤及儿童肿瘤治疗的可行性。
四．中国市场巨大，未来可期
我国是一个巨大的药物市场，恩曲替尼（entrectinib）做为广谱抗癌药物更是具有广泛的受众患者群体。此外，安全有效的广谱抗癌药物开发也是目前抗癌药物开发的一大热门方向，除了恩曲替尼（entrectinib），还有：Merck旗下的Keytruda，该药物已于2018年在我国获批上市；Loxo Oncology和拜耳（Bayer）的Vitrakvi，目前也已经获得我国临床试验的两项默示许可。由此可见，我国患者未来将会拥有多款广谱抗癌药物选择，值得期待。
参考资料：
1. http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25；
2. ESMO数据；
3. Phase 1/1B trial to assess the activity of entrectinib in children and adolescents with recurrent or refractory solid tumors including central nervous system (CNS) tumors. J Clin Oncol.2019.
作者简介：觅苓，药学硕士，生物制药专业，长期从事新药研发，长期关注剖析国内外药物市场动态，擅长生物药物及小分子药物研发。
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