临床开发阶段免疫细胞治疗企业亘喜生物科技有限公司（“亘喜生物”； Gracell）今日宣布开展GC027的临床研究。GC027是首个利用TruUCAR TM 技术平台开发的即用型CAR-T候选产品，用于治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤。

       急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种侵袭性极强的白血病，严重影响白细胞和骨髓生成健康血细胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。尽管T-ALL可通过化疗和造血干细胞移植治疗，但约75%的患者会在两年内复发[1]。T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）是另一种破坏性极强的T细胞恶性肿瘤。目前针对复发或难治性T-ALL或T-LBL可选择的治疗手段甚少，临床急需新产品填补空白。

       自体CAR-T疗法利用患者自身T细胞，此类细胞受到既往治疗的影响，细胞质量和治疗效果仍有提高的空间。采用健康供者T细胞所制备的同种异体CAR-T疗法具有细胞质量高的特点，有望进一步提高治疗效果。与自体CAR-T细胞不同，同种异体CAR-T细胞具有即用型（off-the-shelf）的属性，患者不必经历漫长的等待即可获得治疗；此外，产品的成本将大大降低。同种异体CAR-T疗法还为病毒感染的患者，和/或患有其他无法使用自体细胞的肿瘤患者提供了重要的治疗选项。

       基于TruUCAR TM的GC027产品，其设计目的是满足以上提到的的临床需求。GC027的T细胞来源于健康供者，经过体外基因修饰表达嵌合抗原受体(CAR)，同时增强了细胞的性能，从而可特异高效地消除T肿瘤靶细胞。与行业领先企业的即用型CAR-T不同，亘喜生物独有的专利TruUCAR TM技术无需通过联合抗CD52药物来抑制肿瘤细胞，诱导患者体内产生长期免疫抑制来促使即用型CAR-T细胞在体内扩增和杀伤肿瘤细胞。GC027经过亘喜特有的CRISPR基因编辑策略的改造，可以达到避免移植物抗宿主病(GvHD)、减轻患者免疫系统引起的排斥反应、并在体内有效扩增，达到清除肿瘤靶细胞的目的。

       GC027的临床前研究结果为其进入非注册临床试验提供了有力的依据。本临床试验将全面地评价GC027治疗复发或难治性T淋巴细胞恶性肿瘤的安全性、药代动力学和药效学属性，为注册临床试验做好准备。

       亘喜生物创始人兼首席执行官曹卫博士谈道：“TruUCAR TM是亘喜生物继FasTCAR TM技术之后又一项技术突破，该技术实现了来自无需配型的健康供者细胞生产即用型CAR-T细胞的世界级技术难题，同时TruUCAR TM技术有望能够批量生产即用型CAR-T细胞，满足临床需求。”

       “此类首创疗法GC027非注册临床研究的开展是亘喜生物产品开发的又一个重大的里程碑。一旦初步的安全与有效性数据证明TruUCAR TM平台技术的先进性，我们将快速推进TruUCAR TM平台系列候选产品的开发，治疗其他尚无有效治疗手段的肿瘤疾病，包括B细胞恶性肿瘤。”

       [1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016

       关于 GC027

       GC027 是一种利用健康供者T细胞的即用型CAR-T疗法，目前还处在研究阶段。健康供者细胞的质量优于患者自身细胞，GC027有望进一步提高治疗效果、免除患者等待的生产时间，并显著降低成本。

       关于 T-ALL

       急性T淋巴细胞白血病 (T-ALL) 是一种侵袭性极强的T细胞恶性肿瘤，伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计，2015年全球共有87.6万人患有ALL，有11万人因而死亡，其中儿童和成人T-ALL患者约占15%-20%[1] 。目前T-ALL的标准疗法是化疗和造血干细胞移植，但患者中绝大多数在接受常规治疗后两年内复发。

       关于 T-LBL

       T淋巴母细胞淋巴瘤 (T-LBL) 是一种高度侵袭性的T细胞恶性肿瘤。罕见的成熟T细胞淋巴肿瘤与逆转录病毒人嗜T淋巴细胞病毒有关。T-LBL约占成人NHL的2%和儿童NHL的30%[2] 。成人患者的五年总生存率仅为14%。尽管使用细胞**联合化疗的一线治疗总生存率可达70%，但近90%的患者会在完成化疗后的几个月内复发。

       关于亘喜生物

       亘喜生物科技有限公司（简称“亘喜生物”）是一家临床开发阶段的生物制药公司，致力于开发可靠实惠的癌症细胞基因疗法。亘喜生物致力于 CAR-T 的攻坚克难，如生产成本高、生产过程冗长、缺乏即用型的产品，以及对实体肿瘤无效等问题。在其世界级科学家团队的带领下，亘喜生物正在开发FasTCAR TM、TruUCAR TM（即用型 CAR 产品）、Dual CAR和Enhanced CAR-T细胞疗法，用于治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和实体瘤等疾病。