药品临床评价方法将生变，助推中药通过审批上市

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来源：制药网

2020-01-09

1月7日，国家药品监督管理局发布了《关于真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)的通告》，目前被药物临床研究所普遍采用的“随机对照试验”因存在安全性信息有限、疗效结论外推不确定、经济学效益缺乏等局限性，亟待需要新的药品临床评价方法来补充和完善。

通告中提到的“真实世界研究”就是一种新的药品临床评价方法学。这种方法学由美国提出，近年来也开始被国际普遍关注，用来评价药物的有效性和安全性。

据了解，真实世界研究是以利用真实世界数据为基础，通过收集创新技术及药物在临床使用中的实际效果数据，帮助医疗决策者了解其在不同医疗环境中所能发挥的真实效果和安全性。其特点是客观、科学、真实，比较还原药物临床应用中的真实疗效。

根据《指导原则》，真实世界证据具有六大应用范围，其中包括名老中医经验方、中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发等。

业内人士指出，真实世界研究与中药行业的发展关系密切，中药行业也一直在关注真实世界研究。由于符合中医特点的评价体系缺失等问题，中药在审批上市的过程中一直面临困境，也难以推广向世界，而真实世界证据可以加快中药新药注册的临床研究，或助力那些有效性和安全性有保障的中药通过审批上市。

不过，中药行业开展真实世界研究面临的一大问题是如何收集大量符合研究方案要求的临床案例，业内也在进行这方面的探索。据悉，中新药业联合世界中医药学会联合会真实世界研究专业委员会打造了一种“院内+院外”的三方新合作模式，突破了这一困境。目前，其已和多家大医院合作开展案例收集工作，并取得院内数据。

近年来，我国在真实世界证据方面的研究步伐不断加快。2019年5月，中国药品监督管理局药品审评中心发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》，这对于国内药企而言相当于将有了政策保障。

在此背景下，不少药企都在关注真实世界证据。例如，博济医药在2019年半年报中指出，该征求意见稿指出，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。该意见定位于支持药物研发，旨在厘清药物研发中真实世界研究的相关定义，明确真实世界证据在药物研发中的地位和适用范围，探究真实世界证据的评价原则，以期为工业界利用真实世界证据支持药物研发提供科学可行的指导意见。

目前，业内普遍认为，《指导原则》的发布，将为真实世界研究在中医药等领域的应用提供政策保障。另外，除了利好中药行业以外，真实世界研究对于新药新适应症的拓展，以及对真实世界中患者的实际效果，也有助推的作用。

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