1月7日，国家药监局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》（简称“指南”），旨在厘清药物研发和监管决策中真实世界证据（RWE）的相关定义，指导真实世界数据（RWD）收集以及适用性评估，明确RWE在药物监管决策中的地位和适用范围，探究RWE的评价原则，为业界和监管部门利用RWE支持药物监管决策提供参考意见。
国家药监局已有根据RWD审批药物的先例。据GBI报道，2019年10月国家药监局基于RWE批准已上市产品罗氏骁悉（吗替麦考酚酯）扩大适应症，用于Ⅲ-Ⅴ型成人狼疮性肾炎的诱导期和维持期治疗，成为目前该疾病唯一获批此适应症的吗替麦考酚酯。根据指南给出的示例，2018年10月，国家药监局将贝伐珠单抗的适应症从“联合卡铂与紫杉醇的化疗”扩大到“联合以铂类为基础的化疗（包括顺铂、卡铂+培美曲塞、吉西他滨、白蛋白紫杉醇、紫杉醇、长春瑞滨等常见药物）”，也是以RWE为支持的一次尝试。此外，美国FDA也打破传统药物审评的管理，2019年4月第一次基于药品上市后RWD批准了辉瑞药物爱博新（Ibrance）的一项新适应症。
定义：RWD是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据，满足适用性的RWD才有可能产生RWE。
数据收集和评估：RWD可来源于卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统、国家药品不良反应监测哨点联盟、自然人群队列和专病队列数据库、组学相关数据库、死亡登记数据库、患者报告结局数据、移动设备端的数据以及其他特殊数据源等。RWD的适用性主要通过数据相关性和可靠性进行评估。支持药物监管决策：新药注册上市方面，可通过实用临床试验提供安全有效性数据；已上市的药物方面，可用RWE增加或修改适应症，改变剂量、方案和给药途径，增加新的适用人群，添加实效比较研究的结果，增加安全性信息等；上市后再评价方面，可根据RWE进行决策调整；中医药研发；临床设计等。这与2019年GBI采访精鼎医药高层时提及的监管部门意见一致，认为RWD和RWE在①罕见疾病；②指导临床试验设计；③确定目标获益人群；④中医的临床发展；⑤上市后评估；⑥适应症修订和标识信息变更多个方面有发展的机会和潜力。
真实世界研究的基本设计：RCT是评价药物安全性和有效性的金标准，但如前所说，RCT在多个方面有局限性，因此很多时候需要进行尽可能接近真实世界临床实践的临床试验——实用临床试验（PCT）。另外，可使用RWD作为单臂试验的外部对照组。
证据评价：评价RWD主要依从是否回答临床问题和是否能得到RWE两个原则。而所有与产生真实世界证据相关的研究设计、假设以及具体定义，均应事先在研究方案中明确阐述。事后补充通常不能用于监管决策。
指南还指出，以药品注册为目的使用RWE，需与药品审评部门进行充分的沟通交流，以确保双方对使用真实世界证据以及开展真实世界研究等方面达成共识。
合作咨询
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博华国际展览有限公司版权所有（保留一切权利）
沪ICP备05034851号-57
