近年来，全球药物研发突飞猛进，在丰富老靶点药物管线的同时，新靶点药物的研发投入更是在紧锣密鼓的进行着。而国内，随着新医改政策逐步推进，不仅传统医药市场面临新的发展格局，在药品研发领域也开始追赶全球前沿。那么，我国目前较为为关注的靶点都有哪些呢？通过数据库统计，笔者总结了5款热门靶点。
 
　　PD-1/PD-L1
 
　　PD-1/PD-L1这个靶点，可以说是在这几年异常火热。目前，全球上市6个PD-1/PD-L1药物，分别为BMS的Opdivo(2014年)、Merck的Keytruda(2014年)、罗氏的Tecentriq(2016年)、阿斯利康的Imfinzi(2017年)、默克/辉瑞的Bavencio(2017年)以及赛诺菲/再生元的Libtayo(2018年)。其中，K药(Keytruda)和O药(Opdivo)，已形成头部竞争格局，2018年全球销售额分别为71.7亿美元以及67.4亿美元，并在国内也已经拿到批文上市。
 
　　值得注意的是，K药与O药的靶点均在PD-1上，而对于PD-L1靶点，国内尚未有上市产品。处于获批临床阶段的共计6家，进度较快的基石药业(R/R cHL与R/R NKTL)，思路迪(胆道癌)，恒瑞医药(小细胞肺癌)处于临床III期，都十分值得关注。
 
　　HER2
 
　　乳腺癌是女性高发的肿瘤病，市场容量巨大。患者体内的雌激素(ER)受体、孕激素受体(PR)和人类表皮生长因子(HER2)受体往往会过度表达，临床上会根据肿瘤组织中基因表达及蛋白水平将乳腺癌分成四类。
 
　　其中，HER2阳性表达的乳腺癌患者大概占据了20%，靶向药物治疗效果良好。全球百亿美元市场相对集中，目前已经产生多个重磅炸 弹式药物。而罗氏凭借曲妥珠单抗、帕妥珠单抗，成为了当之无愧的乳腺癌市场霸主。
 
　　国内市场，曲妥珠单抗(赫赛汀)依旧是目前治疗的药物，在进入医保目录后还出现了一针难求的盛况。不过随着曲妥珠单抗专利的到期，未来几年市场将会有所改观，更多的曲妥珠单抗类似物未来几年会逐渐进入市场。
 
　　VEGF(R)
 
　　血管生成是肿瘤发生、生长和转移的必经过程，也是其重要的生物学标志之一。VEGF是血管生成的主要调节分子，VEGF表达增加往往提示预后不佳。
 
　　由于血管生成几乎是所有肿瘤发生的必经途径，VEGF(R)抑制剂往往能够靶向多个肿瘤适应症，在对中国特色化的肝癌、胃癌、结直肠癌(烟酒文化、不分餐等)优势尤为突出;此外，小分子激酶抑制剂经过多年的摸索早已驾轻就熟，研发周期相对较短。因此国内VEGF(R)抑制剂研发也卓有成效、上市了3(截至2019年6月27日)个药物。
 
　　CAR-T
 
　　CAR-T疗法，通过在T细胞表面表达嵌合抗原受体，改变淋巴细胞的特异性和功能。凭借在血液瘤非常高的响应率，被认为是非常有前景的肿瘤治疗方式之一，成为了众多药企布局的焦点。
 
　　2017年FDA批准了两款CAR-T细胞疗法上市：Kymriah和Yescarta。2019年第61届美国血液学会年会公布了抗CD19 CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel (liso-cel，JCAR017)治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的I/II期研究的数据，liso-cel有望成为第3个上市CAR-T细胞疗法。
 
　　在中国，目前虽还未有CAR-T疗法获批上市，但中国市场一直是其必争之地。截止2019年12月，在国内已有20余家企业的30多款CAR-T候选产品获IND受理，今年科济生物、上海斯丹赛生物、华道(上海)生物、合源生物、南京驯鹿医疗技术有限公司等共获得12张CAR-T临床试验许可批件，其中上海科济生物斩获3张。
 
　　EGFR
 
　　近年来，EGFR这个靶点，同样也是极为火热和研发投入较高的靶点之一。目前，无论全球、国内，都有较多成果，全球上市药物23个，在研124个。中国1类研发药物，化药占到了较大比例，与生物药近于3:1的比例；我国获批上市的药物共6个，其中，就有令国人骄傲的重磅“炸 弹”埃克替尼。