因血栓事件诺和诺德暂停血友病新药3项临床试验！

https://www.cphi.cn 2020-03-18 17:09 来源：新浪医药新闻作者：范东东

近日，因安全性因素，诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前，诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。

此次叫停的研究包括两项III期试验（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1项II期试验（EXPLORER 5）。诺和诺德表示，暂停的决定是基于III期试验中3名患者发生了非致命性的血栓事件。目前，诺和诺德正在和独立数据监控委员会评估已有的试验数据，以确定血栓问题是否与药物有关。

血友病是一种遗传性血液疾病，其特征是患者凝血因子蛋白水平低。当这些蛋白含量低时，患者的血液将无法有效凝结。Concizumab是一种具有高亲和力、人源化的重组单克隆抗体，通过与Kunitz-2结构域结合抑制组织因子途径抑制剂（TFPI），允许FVIIa组织因子复合物产生足够的激活因子X来恢复血友病患者的止血潜能。此外，Concizumab皮下注射的给药方式有助于改善患者的依从性。

2017年10月，诺和诺德启动了EXPLORER 5临床研究，该研究涉及36名患者，旨在评估conizumab对于减少A型血友病患者出血次数的疗效和安全性。主要观察的治疗时间为24周，扩展阶段的治疗时间为52周。2019年10月和11月，诺和诺德陆续启动了EXPLORER 7和8临床研究，旨在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。

此次叫停后，在确定试验风险和新的计划之前，将不再招募新的患者，并且已招募受试者也将暂时终止接受conizumab治疗。

作为是糖尿病市场的主要参与者，诺和诺德一直积极进军血友病市场。2020年2月，该公司在美国推出了A型血友病治疗药物Esperoct。该药是一种重组的半衰期延长的VIII凝血因子替代疗法。

2019年10月，诺和诺德与蓝鸟生物达成了一项合作协议，共同开发针对血友病在内的遗传疾病的下一代基因编辑疗法。这项协议为期3年，其中最重要的是合作开发针对A型血友病的基因疗法。据悉，此次合作将利用蓝鸟生物基于mRNA的megaTAL技术来编辑或插入特定的基因片段，最终实现治疗目的。

参考来源：Novo Nordisk Pauses Three Clinical Trials Because of Non-Fatal Thrombotic Events

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