https://www.cphi.cn 2020-03-23 18:03 来源：新浪医药新闻 作者：范东东
3月19日，美国FDA宣布批准吉利德Epclusa（sofosbuvir/velpatasvir，索磷布韦/维帕他韦）的补充申请，用于治疗6岁及以上或体重超过17千克的6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）的HCV儿童感染者（无肝硬化或轻度肝硬化）；Epclusa联合利巴韦林用于治6岁及以上或体重至少17千克的严重肝硬化患者。
Epclusa是全球首个全口服、泛基因型、单一片剂丙肝治疗方案，日服一次，可用于6种基因型丙肝患者。该药由吉利德已上市的丙肝明星药sofosbuvir和抗病毒 药物velpatasvir组成。此次批准，使Epclusa成为FDA批准的可用于成人和儿童的首个泛基因型，无蛋白酶抑制剂的治疗方案。此前，FDA已批准Epclusa用于治疗HCV成人患者，无肝硬化或轻度肝硬化。对于中度和重度肝硬化（失代偿期肝硬化）的成人患者，Epclusa则被批准与利巴韦林联合使用。
对于12岁以下的HCV患者，特别是基因型2和3的感染者来说，治疗方案有限。“这项批准将为患有HCV的儿童和青少年提供更多的治疗选择。”FDA药物评估和研究中心抗病毒 药物部门主管Debra Birnkrant博士表示。
此次批准是基于一项II期研究的数据，这是一项针对HCV基因型1、2、3、4、6的儿童患者进行的一项开放标签研究，该研究共招募了173名6岁及以上且无肝硬化或轻度肝硬化的未经治疗或有治疗经验的儿科患者，口服Epclusa治疗12周。结果显示，完成治疗12周后，在102名12-17岁的患者中，93％的基因型1患者和100％的基因型2、3、4、6患者在血液中没有可检测到的病毒，这表明患者已治愈；在71例6-11岁的患者中，基因型1的治愈率达93％，基因型3的治愈率达91％，基因型2、4的治愈率达到了100％。
研究中观察的最常见的不良反应是疲劳和头痛，与Epclusa在成人临床试验中观察到的结果一致。
值得注意的是，Epclusa带有黑框警告，警示如果同时感染了乙肝和丙肝，若未服用HBV抗病毒 药物，服用该药可能会造成乙肝病毒的活化。HBV重新激活会导致突发性肝炎、肾衰竭甚至死亡。建议医护人员在使用Epclusa治疗前对所有患者进行检测，检查是否存在当前或以前的HBV感染证据，并在治疗过程中检查乙肝病毒的激活情况。
目前，Epclusa在6岁以下儿童患者中使用的申请正在接受欧洲药品管理局审查。
参考来源：
1、FDA Approves New Treatment for Pediatric Patients with Any Strain of Hepatitis C
2、FDA clears Gilead's hepatitis C drug Epclusa for paediatric use
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