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进一步评估风险!在研基因疗法I/II期临床遭FDA搁置

https://www.cphi.cn   2020-08-14 17:30 来源:新浪医药新闻 作者:newborn

近日,Passage Bio在研GM1神经节苷脂贮积症基因疗法PBGM01的I/II期临床试验遭到了美国FDA的临床搁置,研究或将推迟至今年底左右开始,目的是为了对该疗法递送方法的相关风险进行进一步的评估。

       近日,Passage Bio在研GM1神经节苷脂贮积症基因疗法PBGM01的I/II期临床试验遭到了美国FDA的临床搁置,研究或将推迟至今年底左右开始,目的是为了对该疗法递送方法的相关风险进行进一步的评估。

       Passage Bio是一家基因治疗公司,由该领域的先驱James Wilson参与创建,致力于将腺相关病毒(AAV)基因疗法应用于治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统(CNS)罕见疾病。该公司在去年完成了2.25亿美元的2轮融资,在今年2月完成了2.16亿美元的首次公开募股,推动多款基因疗法进入临床开发。

       该公司目前正在优先开发PBGM01,通过小脑延髓池内(ICM)注射单剂量PBGM01治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症,这是由β-半乳糖苷酶(β-gal)缺乏而引起的一种遗传性溶酶体疾病。PBGM01利用下一代AAVhu68病毒载体将编码β-gal的改良DNA编码序列递送至细胞内,使用这种载体和给药途径的目的是提高CNS和外周神经系统(PNS)中的β-gal水平。

       GM1神经节苷脂贮积症可导致CNS和PNS的渐进性损害。婴儿型疾病的特点是在第一年发病,症状包括肌肉张力减退,进行性CNS功能障碍导致耳聋、失明、僵硬,进行性骨骼发育不良导致限制性肺病和吸入性肺炎。该病进展迅速,预期寿命为2-4年。在全球范围内,该病的发病率估计为每十万活产儿中有0.5-1例,婴儿GM1约占此类病例的62.5%。目前,还没有批准的疾病修正疗法。在临床上,针对GM1婴儿,仅有包括使用饲管和呼吸机的支持性护理方案。

       PBGM01临床前数据(敲除小鼠模型):大脑和外周器官β-gal稳定表达、改善神经功能、延长生存期

       今年6月,该公司与宾夕法尼亚大学的基因治疗团队合作,向FDA提交了PBGM01治疗GM1神经节苷脂贮积症的研究性新药申请(IND),计划启动一项I/II期临床试验。但现在该项目遇到了障碍。在收到申请文件后,FDA就将IND置于临床搁置状态,等待对拟用递送装置的生物相容性进行额外的风险评估。

       Passage Bio的全部先导候选基因疗法,包括PBGM01,全部通过颅颈交界处的小脑延髓池内(ICM)注射来实现治疗。小脑延髓池是大脑下部的一个空间。Passage Bio认为,ICM给药可以改善大脑和脊髓的生物分布,降低**,减少中和抗体的影响。ICM给药比其他给药途径能产生更高的蛋白表达,这使得Passage Bio选择它作为其主要候选疗法的可能给药方法。

       然而,正如其在今年早些时候发布的IPO文件中描述的那样,Passage Bio知道ICM给药方式存在一些潜在的或可察觉的风险。Passage Bio指出:“虽然这种给药方法已经有几十年了,但它在治疗中的应用相对较新,目前没有任何疗法被批准采用ICM给药,而且它可能被认为比更常见的给药方法(如静脉注射)具有更大的风险。”。

       此次临床搁置意味着,FDA认为那些风险更大的观点可能有一定的价值。目前,Passage Bio仍在等待FDA的正式书面反馈,该公司正在“评估进行额外风险评估的选项”,以减轻担忧,并解除临床限制。

       就目前的情况来看,Passage Bio可能只需要很短的延迟。在提交IPO申请时,Passion Bio计划在2020年下半年开始1/2期临床试验。随着IND的临床搁置,Passage Bio现在预计将在2020年第四季度或2021年第一季度给第一位患者注射药物,并预计将在2021年上半年报告30天的安全性和生物标志物数据。

       参考来源:

       1、Passage Bio slapped with gene therapy clinical hold

       2、Passage Bio Corporate Presentation

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