Mallinckrodt肾功能衰竭药物遭FDA拒绝

https://www.cphi.cn 2020-09-15 15:38 来源：新浪医药新闻作者：范东东

日前，FDA拒绝了Mallinckrodt特利加压素（Terlipressin）用于治疗罕见的进行性肾功能衰竭的申请。尽管该药物此前在第3阶段达到了主要目标，并赢得了咨询委员会的支持。

特利加压素是一种针对V1受体具有选择性的血管加压素类似物，最初由Orphan Therapeutics公司研发并尝试引入美国市场。该药早在十多年前就开始在FDA接受审查，尽管当初的3期临床试验并未达到主要终点。结果显而易见，FDA拒绝了Orphan。随后，Ikaria从Orphan获得了特利加压素在北美的市场权利。到了2015年Mallinckrodt以23亿美元的价格收购Ikaria，特利加压素的北美市场权利最终落入Mallinckrodt之手。

直到去年该药成功进行了300名1型肝肾综合征（HRS-1）患者的3期临床试验。结果显示，接受特利加压素的患者中有29％经历了HRS逆转（第14天或出院时血清肌酸水平从2.25 mg / dL以上下降至1.5 mg / dL），而安慰剂患者中的这一比例仅为16%，研究到达了主要终点。

然而当FDA在7月的咨询委员会会议之前发布简报文件时，却出现了意外的麻烦。据悉，FDA要求委员会考虑特利加压素对血清肌酸水平的影响是否会影响临床治疗的结果。

最终，该委员会以8票对7票的投票结果支持特利加压素的申请，但显然未能缓解FDA的所有担忧。在完整回应函中，Mallinckrodt表示FDA对在3期临床试验中使用的替代终点是否转化为有意义的临床益处（可抵消包括败血症在内的风险）存有疑问，FDA认为还需要更多信息来支持特利加压素在HRS-1患者中的获益大于风险。

Mallinckrodt首席科学官Steven Romano对此表示，他无法认同FDA这项决定，并将寻求所有可行的办法将该药推向美国市场。此前，已有其他公司尝试过实现这一目标。

由于一系列问题，Mallinckrodt的股价今年已下跌超过65％，包括与“金融债权人和诉讼索偿人”的讨论，导致该公司在上个季度业绩的电话会议上放弃了问答环节。据悉，特利加压素一年的销售额有望达到3亿美元，这将能够缓解Mallinckrodt当下的业务困难。

参考来源：FDA rejects Mallinckrodt's kidney drug over risk-benefit doubts

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