11月10日，以癌症代谢为基础的创新疗法领导者Rafael制药向外宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司用于治疗转移性胰 腺癌的先导化合物CPI-613®（devimistat）的快速通道称号。
获得快速通道称号对这家利用正常细胞和癌细胞之间的代谢差异来治疗肿瘤的初创公司来说至关重要，同时也表明对于胰 腺癌这种侵袭性和破坏性疾病的治疗选择，临床存在着严重的未被满足的需求。
Rafael近一年来持续取得了里程碑式的进展，其中包括提前完成转移性胰 腺癌III期临床试验的500名患者入组招募。最近，该公司还宣布，FDA授予了devimistat用于治疗软组织肉瘤的孤儿药指定。
CPI-613®是Rafael公司开发的靶向癌细胞线粒体中参与细胞能量代谢酶过程的同类首个临床先导化合物。Devimistat被设计用于靶向线粒体三羧酸(TCA) 循环，这是一个对肿瘤细胞增殖和存活至关重要的生化过程。
另外，服用devimistat药物可以大大提高癌细胞对多种化学治疗剂的敏感性，这种协同作用使得devimistat与**化疗药物组合时，可以大大降低化疗药物的使用剂量，进一步降低患者的副作用。因此，与devimistat的组合疗法使得在许多不同癌症治疗中提高患者获益机会有了新的希望。
目前，FDA已批准Rafael制药进行胰 腺癌（AVENGER500®）和急性髓系白血病（ARMADA 2000）的关键性III期临床试验，并指定devimistat作为孤儿药物治疗胰 腺癌,急性髓系白血病,骨髓增生异常综合症,外周T细胞淋巴瘤, Burkitt淋巴瘤和软组织肉瘤。
此前，欧洲药品管理局（EMA）已经授予devimistat用于治疗胰 腺癌和急性髓系白血病的孤儿药称号。
Rafael 制药是Rafael Holdings的子公司，该公司主要开发肿瘤代谢疗法，通过靶向肿瘤细胞存活，生长和增殖过程中所必需的代谢途径来治疗难治性肿瘤。其主要化合物CPI-613®是一种高度选择性，耐受性良好且有效的抗癌药，目前针对已完成和进行的I/II/III期临床试验正在评估中。
参考来源：Rafael Pharmaceuticals Receives FDA Fast Track Designation for CPI-613® (devimistat) for the Treatment of Pancreatic Cancer
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