https://www.cphi.cn 2020-11-19 11:01 来源：CPhI制药在线 作者：Dopine
11月18日，CDE官网显示，默沙东治疗巨细胞病毒感染药物来特莫韦片和来特莫韦注射液的上市申请被CDE受理。
巨细胞病毒(CMV) 是一种疱疹病毒组DNA病毒。CMV感染在人群中很常见，在临床上通常表现轻微或无症状。但对于免疫缺陷患者来说，CMV感染是一种严重的、威胁生命的疾病，尤其是在同种异体造血细胞移植接受者中，CMV血症发生率高达50%至60%，其可能进展成 CMV 疾病。
CMV感染的标准治疗是静脉给予更昔洛韦或口服缬更昔洛韦，或者静脉注射膦甲酸钠或西多福韦。尽管有效，但是这些治疗具有显著的临床药物特异性影响，包含骨髓移植和肾**，使得这些药物在同种异体造血细胞移植接受者中的使用增加了难度。
据insight数据库，目前国内获批治疗CMV感染的药物有更昔洛韦、阿昔洛韦、缬更昔洛韦和阿糖腺苷，而注射液膦甲酸钠和膦甲酸钠氯化钠注射液在国内批准的适应症包括艾滋病(AIDS)患者巨细胞病**视网膜炎，西多福韦还未在国内获批。这几种药物国内获批较早，近十几年来国内还没有新的治疗CMV感染药物获批，目前国内同种异体造血细胞移植接受者迫切需要安全及有效的抗 CMV 预防措施。
来特莫韦（Letermovir）是一款强效的CMV DNA端粒酶抑制剂，靶向于病毒末端酶亚单位 pUL56（此亚单位是参与病毒 DNA 裂解和包装的末端酶的成分之一），不作用于人体中的任何酶。临床研究表明，来特莫韦具有较好的安全性和效能，治疗28天后，患者体内未检测到巨细胞病毒，且与其他已批准的药物相比不存在交叉耐药性。
该药最初由AiCuris研发，2011年授权给默沙东。在美国、欧盟和日本，该药均被授予用于高危群体预防CMV感染的孤儿药资格，此外，在美国，该药还被授予了快速通道地位。2017年11月，Letermovir片剂和注射剂被FDA批准上市，商品名为Prevymis，成为美国近15年首个获批治疗巨细胞病毒的药物。2018年1月，Letermovir片剂又在欧盟获批。
Prevymis获批是基于一项关键性III期临床研究的积极数据。数据显示：在接受Prevymis治疗24周后，有38％的患者发生CMV，而安慰剂组则高达61％。且在移植后第24周，Prevymis治疗组全因死亡率比安慰剂组低（12% vs 17%）。
目前，默沙东尚未公布Prevymis具体销售情况。据悉该药最初定价为注射剂270美元/天、片剂195美元/天的定价，100天为一个疗程，默沙东预计该药物在2020年的销售额可能达到3.7亿美元，约占公司年度制药业务收入的1％。由于价格原因，该药于2018年6月被英国NICE拒批。2019年3月，在默沙东提供一定的折扣后，该药被NICE推荐用于预防血液干细胞移植患者的巨细胞病毒重新激活。
在国内，来特莫韦片和注射液于今年6月在国内被批准临床，用于异基因造血干细胞移植（HSCT）的巨细胞病毒（CMV）血清反应阳性的成人受者[R+]预防CMV再激活和疾病。时隔5月左右，来特莫韦就在国内报产，期待这款抗CMV感染药物可以早日在国内获批。
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