和黄医药自主研发肿瘤药苏泰达正式上市

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来源：医药健闻

2021-01-25

今天，和黄医药自主研发的创新肿瘤药苏泰达®（索凡替尼胶囊）上市会在北京、上海和广州三地隆重举行，众多专家学者以“线下+线上”联动的方式，共同见证了苏泰达®上市。

苏泰达®是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，目前已获国家药品监督管理局批准用于治疗非胰腺神经内分泌瘤。苏泰达®具有双重抗肿瘤机制，包括抑制肿瘤血管生成，同时也可调控肿瘤微环境免疫应答，激活机体免疫功能。

中国科学院院士陈凯先表示，“苏泰达®的上市，对神经内分泌瘤治疗乃至中国创新药的发展历程都具有重大意义，不仅为我国非胰腺神经内分泌瘤靶向治疗提供药物解决方案，而且也在向全球医学界证明，中国创新药正以前沿创新的研究理念、规范严谨的研发流程和高标准的药物品质，加速惠及我国患者，甚至走向世界。”

神经内分泌瘤发病率呈上升趋势，患者存在用药难题

神经内分泌瘤（NET）是一类起源于神经内分泌细胞的肿瘤，可发生于人体诸多器官和部位，其中以胃、肠、胰腺和肺部最为常见。根据原发部位的不同，神经内分泌瘤可分为胰腺NET和非胰腺NET两大类，其中后者最为常见，约占比90%。

目前，NET的发病机制和病因尚不明确，但由于原发部位广泛和肿瘤分化程度各异，疾病症状隐匿，患者可能没有明显症状，或仅出现面部潮红、腹痛、腹泻或气喘等非特异性症状，因此NET常易与胃炎、肠溃疡和哮喘等常见疾病混淆，患者可能辗转多个科室，都未能确诊。NET诊断尤为困难，有研究数据显示，患者从发病到确诊的中位时间长达9年，到确诊时约50%的患者已为晚期，肿瘤出现局部扩散或远处转移，无法手术根治。

近年来，随着检测手段的日益丰富以及临床对NET分子病理的认识不断提升，我国NET发病率呈日益上升的趋势。据估计，2018年约有67,600例NET新诊断病例。按照发病率与流行率比例估算，我国NET患者总数或高达30万名。

靶向药物的出现，在一定程度上提高了NET的治疗水平，但NET的靶向治疗选择仍旧相对匮乏。过往靶向药物未能完全覆盖所有来源的非胰腺NET，许多患者往往面临用药困境。

上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤科王理伟教授表示，“与其他肿瘤相比，NET患者的生存期相对较长，若能及时确诊并得到有效的治疗，有望实现长期生存，甚至改善生活质量。NET患者的治疗选择十分有限，临床亟待一种更创新的疗法，以满足患者未尽之需。”

凭借创新的双重抗肿瘤机制，苏泰达®助力实现中国“智”造惠及患者

抗血管生成已日渐成为一种广泛认可的抗肿瘤治疗手段。通俗的来说，是通过阻断肿瘤的养分供应，达到“饿死”肿瘤的目的。随着科学对肿瘤的认识逐渐深入，一种名为集落刺激因子（CSF-1）的细胞因子也被发现与肿瘤的生长密切相关，它可通过激活相应受体（CSF-1R），继而调节肿瘤微环境至“免疫抑制”状态，使肿瘤成功“逃脱”免疫系统的攻击。

苏泰达®是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，兼有“抗血管生成”和“免疫调节”双重活性，不仅抑制肿瘤新生血管生成，同时也可通过抑制CSF-1R来调控肿瘤微环境免疫应答，激活人体自身的免疫系统来发挥抗瘤作用。

凭借创新的双重抗肿瘤机制，苏泰达®在中国患者中的临床研究数据令人瞩目。索凡替尼治疗晚期非胰腺NET患者的关键性III期临床研究（SANET-ep）中，苏泰达®治疗组患者的中位无进展生存期（PFS）显著延长为9.2个月，相较于安慰剂组患者的3.8个月，提升了2.4倍。此外，苏泰达®降低非胰腺NET患者的疾病进展或死亡风险达67%，并具有良好的安全性。该研究也在中期分析中达到主要疗效终点而提前终止。

上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤科王理伟教授表示，“SANET-ep是首个针对我国非胰腺NET患者人群开展的III期临床研究，很高兴看到苏泰达®展现出了良好的安全性和有效性。该药物上市的重要意义在于：一方面，苏泰达®有望成为首个针对中国非胰腺NET患者的抗血管生成类靶向药，带动中国NET临床实践指南的变革；另一方面，苏泰达®的到来，对我国创新药的蓬勃发展更是起到了推动作用，助力实现中国“智”造惠及广大老百姓。与此同时，海外监管机构也认可索凡替尼以中国III期临床数据来支持新药上市申请，未来以索凡替尼为代表之一的中国创新药有望迈向全球，为大量海外患者带去更多选择和福音。”

除了非胰腺NET，苏泰达®在胰腺NET患者开展的III期临床研究（SANET-p）也已在中期分析中达到预设终点，并提前完成。苏泰达®用于治疗胰腺NET的新药上市申请已于2020年9月获国家药监局受理。和黄医药首席科学官苏慰国表示：“我们对胰腺NET的新药上市申请结果充满了期待，希望苏泰达®能够成为国内首个有望覆盖所有部位来源的NET创新血管生成抑制剂类靶向药物。”

慈善援助项目同期启动创新药助力非胰腺NET患者延续生命希望

为了助推我国医药创新成果落地，让更多非胰腺NET患者能够“用得上”、“用得起”国产创新药，中国初级卫生保健基金会在本次大会正式启动“苏达新生患者援助项目”，和黄医药将无偿提供苏泰达®，并由中国初级卫生保健基金会独立负责项目管理、监督、审核和实施。

根据项目方案，低保患者经基金会审核通过，并根据医生的诊疗结果，最多可获得不超过 12 周期的苏泰达®治疗援助，直至病情进展或不再符合医学用药条件；而非低保患者经医生评估符合适应症，且在使用 2 周期苏泰达®治疗后，若医生评估认为继续治疗的必要，经基金会审核通过后可为其援助 2 周期的药物，患者在完成首次 2 个周期药品援助阶段后，如仍需要接受苏泰达®治疗，可按照首次援助申请流程循环申请两轮。

“对于患者而言，提升创新药的可及性是头等大事。如何降低患者的经济负担，实现患者的获益是我们的主要目的。”中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金秘书长刘晓鹏表示，“为了使更多的非胰腺NET患者能获得药物的治疗，初保基金会与和黄医药通过探索多方共付机制，力争让每一位符合项目条件的患者获得完整的、前沿的创新治疗，提高生活质量。”

和黄医药中国首席商务官陈洪表示：“从立项到上市历时14年，苏泰达®的面世充分展示了中国医药研究者的创新实力，也展示了和黄医药的魄力和坚守，以及作为医药企业的社会责任和担当。作为此次项目的捐赠方，我们很荣幸与中国初级卫生保健基金会合作，共同为广大的非胰腺NET患者提升创新药的可及性和可负担性，希望这一项目能够降低患者的用药负担，让更多患者能够获得更好的治疗机会。”

根植于高质量的创新，和黄医药立足中国，迈向全球商业化征程

苏泰达®（索凡替尼胶囊）是继爱优特®（呋喹替尼胶囊）之后，和黄医药第二个在中国获批上市的创新肿瘤药，也是和黄医药首个通过自有的肿瘤专科商业化团队独立推出市场的产品。

和黄医药首席科学官苏慰国介绍，“和黄医药一直专注于国际水平的创新，我们的所有候选药物均是自主研发并具备全球注册潜力。索凡替尼在研究设计、主要终点的选择等方面都是按照国际临床研究的最高标准推进。我们的目标不仅仅是让中国患者能够享受到我国医药创新的成果，同样也要让全球患者看到中国创新药的可能性。”

在中国上市的同时，和黄医药在索凡替尼的国际化进程中也迈出了重要步伐。索凡替尼获FDA先后授予“孤儿药”及两项“快速通道”资格。2020年12月，和黄医药以滚动提交的方式开始提交索凡替尼的首个美国新药上市申请，并且计划其后在欧洲提交上市许可申请。

和黄医药首席执行官贺隽表示：“作为一家创新型生物医药公司，和黄医药始终坚持以科学为导向，在过去20年间一直致力于发现和全球开发治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。目前和黄医药共有9个抗癌类候选药物正在全球开发中，我们有信心将更多的中国创新药带向国际舞台。”

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