百济神州今日宣布，加拿大药监部门已批准百悦泽^®（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者的新药上市申请。

       百济神州北美兼欧洲首席商务官Josh Neiman先生表示：“百悦泽^®是一款具有高度选择性的BTK抑制剂，设计旨在为血液学恶性肿瘤患者带来深度且持久的缓解，并同时降低某些副作用的出现频率。我们期待这项获批能够将百悦泽^®这款潜在同类最优的BTK抑制剂带给加拿大的WM病患。我们将不断努力，以确保百悦泽^®在加拿大的可及性，并向全球更多市场的患者提供这一创新药物。”

       加拿大多伦多大学副教授兼玛格丽特公主癌症中心临床研究员Christine Chen医学博士表示：“WM是一种罕见却十分严重的疾病。尽管BTK抑制剂已经改善了WM的整体治疗，但并非所有患者都能对此产生缓解，而且副作用导致的不耐受仍然是一个问题，尤其对于年长患者而言。ASPEN的临床试验结果证明了百悦泽^®有望能为WM患者带来临床益处及安全性方面的优势，为这一患者群体带来了新的希望。”

       加拿大华氏巨球蛋白血症基金会（WMFC）主席Paul Kitchen先生评论道：“WMFC为加拿大药监部门批准百悦泽^®（泽布替尼）作为一项用于治疗WM的疗法感到兴奋，这将进一步为加拿大WM患者群体带来多款高质量疗法选项。正如ASPEN临床试验的结果一样，百悦泽^®有望能够为加拿大患者改善治疗效果。”

       加拿大药监部门于2020年9月将百悦泽^®用于治疗WM患者的新药上市申请纳入优先审评，此次获批是基于ASPEN临床试验的有效结果。ASPEN临床试验是一项随机、开放、多中心的3 期临床试验 （NCT03053440），用于评估百悦泽^®对比伊布替尼用于治疗携带MYD88基因突变 (MYD88^MUT)的复发/难治性（R/R）或初治（TN） WM 患者。在该试验中，百悦泽^®与伊布替尼相比，在患者中产生了更高的非常好的部分缓解（VGPR）率并在安全性上更具优势，尽管此项临床研究结果未能达到主要终点，即在深度缓解率（VGPR 或更好）上达到具有统计学意义的优效性。

       经独立评审委员会（IRC）根据第六届国际华氏巨球蛋白血症研讨会（IWWM）更新缓解标准评估，百悦泽^®在总体意向治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）+ VGPR的合并率为28.4%（95%CI：20，38），而伊布替尼为19.2%（95%CI：12，28）。

       ASPEN临床试验中随机接受百悦泽^®治疗的101例WM患者中，有4%的患者由于不良事件中断治疗，其中包括心脏扩大症、中性粒细胞减少症、浆细胞性骨髓瘤和硬膜下出血。14%的患者由于不良事件降低剂量，其中最常见的是中性粒细胞减少症（3.0%）和腹泻（2.0%）。

       百悦泽^®的总体安全性数据来自779例在多项临床试验中接受百悦泽^®治疗的B细胞恶性肿瘤患者，其中最常见的不良反应（≥10%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、上呼吸道感染、贫血、皮疹、肌肉骨骼疼痛、腹泻、咳嗽、挫伤、肺炎（分组术语）、尿路感染、出血（分组术语）和血尿。最常见的严重不良反应 (≥2%) 为肺炎（10.0%）和出血（2.1%）。

       百悦泽^®的推荐每日用药总剂量为320 mg。百悦泽^®预计将在未来几周内在加拿大上市。