FDA批准首个外显子45跳跃型DMD靶向药物Casimersen

https://www.cphi.cn 2021-03-08 18:14 来源：药渡

2月15日，FDA批准Sarepta Therapeutics公司研发的的Casimersen (商品名：Amondys 45)，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏进行性肌营养不良症（DMD）患者。这是首个被批准用于此类基因突变DMD的药物。

DMD 是一种X染色体隐性遗传疾病，是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的肌肉萎缩性疾病，抗肌萎缩蛋白基因中有 79 个外显子，DMD 患者的外显子突变主要集中于外显子 45-55。DMD基因移码突变直接导致生成的信使核酸(mRNA)不能编码正常工作的抗肌萎缩蛋白，外显子缺失并引起移码会产生较重症状的 DMD。

Casimersen是一款反义寡核苷酸疗法，是Sarepta Therapeutics公司第三款使用PMO RNA平台开发的外显子跳过药物，靶向肌营养不良蛋白聚糖(Dystroglycan)。该药是一种磷酸二酰胺吗啉代寡聚体 (PMD)，专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患者而设计。Casimersen此次获批使用了加速批准通道，该药曾获得FDA授予的快速通道资格，优先审评资格和孤儿药资格。

此前已上市3款治疗外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法，分别为Eteplirsen (51外显子跳跃突变DMD)，Viltolarsen (53外显子跳跃突变DMD)和Golodirsen (53外显子跳跃突变DMD)。

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