致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的处于临床阶段的研发企业--亚盛医药今日宣布，公司全资子公司广州顺健的1类新药奥瑞巴替尼片（HQP1351的拟定中文通用名，曾用名耐克替尼）获中国国家药品监督管理局（NMPA）新药审评中心（CDE）公示，被纳入“拟突破性治疗品种”公示名单，拟用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CP CML）患者。这是奥瑞巴替尼继去年10月获得CDE授予的优先审评资格之后的又一重大进展，此次拟纳入突破性治疗品种的适应症为之前适应症的扩展。

       根据NMPA 2020年7月1日施行的《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号）和《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），通过设立突破性治疗审评制度以鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，即用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药。针对获得突破性治疗资格的药物，CDE将优先处理相关沟通交流，加强指导并促进药物研发进程；二是在申报上市环节，该类药品可适用优先审评程序，从而缩短审评时间。总之这一措施将加快具有重大临床价值和临床急需新药的开发与上市。

       CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼（格列卫®）及后续推出的几种二代TKI药物对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。因此，对于国内TKI 耐药/不耐受的CML 患者、特别是对一代、二代TKI均耐药的患者而言，临床上急需有效的新一代治疗药物。

       奥瑞巴替尼是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，是中国首 个第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2019年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究；2020年5月，奥瑞巴替尼接连获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格；2020年10月，奥瑞巴替尼被CDE纳入优先审评，用于治疗TKI耐药后并伴有T315I 突变的CML慢性期或加速期的成年患者；2020年12月，奥瑞巴替尼的临床试验进展第三次入选ASH年会口头报告，研究数据进一步展现该药物良好的安全性和有效性。

       北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任、奥瑞巴替尼中国临床试验主要研究者（PI）黄晓军教授表示：“克服TKI耐药是CML现代治疗中尚未满足的急需的临床需求，也是较大挑战。中国目前尚没有三代TKI上市，国外三代TKI在中国上市仍需较长时间的等待。中国原研的第三代靶向BCR-ABL的TKI药物奥瑞巴替尼的多项临床研究数据，逐步印证了该药物在针对耐药CML患者治疗的安全性和有效性，有望为这类患者带来明显获益。我们非常期待奥瑞巴替尼在纳入突破性治疗品种后，能进一步加快临床开发与审批速度，早日让患者受益。”

       亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“奥瑞巴替尼是公司的第一个申请新药上市的品种，也将成为中国首 个上市的第三代BCR-ABL抑制剂。此次奥瑞巴替尼拟获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的慢性期CML，充分显示了该药物在耐药CML这个尚未满足的临床需求领域的巨大潜力。获纳入突破性治疗品种，将有助于我们加强与CDE的沟通，特别是在后续该适应症提交NDA时能进入优先审评流程，从而有望加速奥瑞巴替尼在中国的研发和审批速度，让患者早日用上治疗药物。”