https://www.cphi.cn 2021-05-18 20:45 来源：医药健闻 作者：健闻君
由武田中国引进的法布雷病治疗药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）在山东第一医科大学附属省立医院开出全国第 一 张处方，为中国法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者带来了全新的临床治疗选择，助力患者实现“酶”好人生。作为一种人细胞来源且在人细胞中生产的酶替代疗法，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程，改善患者及其家庭的生活质量。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）于2020年8月经国家药品监督管理局批准用于确诊为法布雷病患者的治疗。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，该病是由于患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重，并出现肾、心等器官病变，如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或者脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如果得不到有效治疗将危及生命。2018年，法布雷病被纳入国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
山东第一医科大学附属省立医院副院长王荣教授表示：“过去，法布雷病在中国缺乏特异性治疗药物，大多数患者无法控制病情，只能采取对症干预治疗，比如疼痛严重发作用时止痛药、肾功能严重受损采取透析等等，法布雷病给患者和他们的家庭带来了沉重的影响。幸运的是，近年来罕见病问题日渐受到各方关注，在国家一系列利好政策的支持下，新的法布雷治疗方案快速引进国内，为提高患者生存率和生活质量带来了新的希望。”
山东第一医科大学附属省立医院肾内科于澈医生表示：“酶替代疗法（ERT）是国内外权威指南和共识推荐的法布雷病标准疗法。规范化、足剂量早期酶替代疗法治疗对于法布雷病患者改善病情、预防严重并发症具有至关重要的作用。今天，一种新的酶替代疗法在我院开出了全国首张处方，将为患者提供新的利器抗击法布雷病，让他们更加有勇气、有信心展望更美好的新生活。”
为进一步加强罕见病创新药物的患者可及性，近年来，山东省积极探索创新模式，推进大病医保覆盖，尤其关注有特殊治疗需求的罕见病患者，不断完善罕见病患者用药保障机制。2020年12月14日，山东省医疗保障局发布《关于进一步完善我省大病保险制度的通知》[3]，将法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品纳入医保支付范围，对于山东省法布雷病患者而言，这一举措极大地减轻了治疗的经济负担，让法布雷病患者获得高效治疗方案的希望变得不再遥远。
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