致力于研发和商业化创新肿瘤疗法的领 先生物制药公司 -- 德琪医药有限公司今日宣布，新一代选择性核输出抑制剂（Selective Inhibitor of Nuclear Export）eltanexor（ATG-016）的一项I/II期临床试验（HATCH）在中国完成 首 例患者给药，用于治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R（国际预后积分系统修订版）中危及以上的骨髓增生异常综合征（MDS）。这是一项单臂、开放性临床试验，旨在评估eltanexor单药治疗此类MDS患者的安全性及有效性。
MDS是一种源于骨髓造血干细胞的恶性疾病，其发病率随年龄增长显著升高。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期（OS）分别为3年、1.6年和0.8年，并极有可能转化为急性骨髓细胞白血病（AML）。目前，MDS的标准治疗方案为阿扎胞苷、地西他滨等HMA方案，但HMA方案无法清除恶性克隆并且仅对一半左右的患者有效。HMA方案治疗失败后的MDS患者预后较差，缺乏有效的治疗手段，中位总生存期仅为4到6个月。
Eltanexor是新一代选择性核输出抑制剂，也是核输出蛋白XPO1的特异性拮抗剂。XPO1水平升高通常与预后差或化疗耐药性相关，eltanexor可通过抑制XPO1促使肿瘤细胞凋亡，已在多种血液瘤和实体瘤的异种移植模型中显示出较好的抗肿瘤活性。
根据2019年美国血液学会（ASH）年会上公布的研究数据，在一项eltanexor用于治疗去甲基化药物治疗失败的较高危MDS患者的I/II期临床研究中，客观缓解率（ORR）达到了35%，且这35%的受试患者均达到了骨髓完全缓解（mCR）。同时，临床数据显示总体安全性及耐受性良好。除治疗MDS之外，eltanexor 治疗晚期实体瘤的临床试验也在中国同步推进。
德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“HATCH试验 首 例MDS患者接受给药的消息十分振奋人心，它标志着我们的第二款选择性核输出抑制剂已经进入临床研究。Eltanexor在临床前试验中体现了良好的耐受性与安全性，也在异种移植模型中表现出很强的抗肿瘤活性。同时，它在治疗高危MDS患者的临床研究中显示出了初步的疗效和良好的安全性及耐受性。我们希望继续发掘eltanexor的治疗潜力，并与监管机构保持合作以推动临床项目的开展，早日造福于中危及以上的中国MDS患者。”
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