6月3日，据外媒报道，罗氏的口服脊髓性肌萎缩症 (SMA) 药物Evrysdi因成本太高，无法获得英国药价监管机构的认可。 英国药物成本与疗效管理部门（NICE）发布了指南草案，不建议使用罗氏的risdiplam(上市名称为Evrysdi)用于1、2和3型SMA患者。
NICE表示，SMA是一种影响控制运动的脊髓神经的渐进性神经肌肉疾病，会导致肌肉无力、渐进性丧失运动能力以及呼吸和吞咽困难。如果得到推荐，大约1500人将有资格获得该药。Evrysdi帮助病人的治疗能力并不是问题所在。在拒绝使用Evrysdi时，该机构表示这种疗法的长期效益不确定，其成本效益估计“大大高于该机构通常考虑的范围”。根据评估咨询文件，该药标价为7900英镑每60mg小瓶。
尽管如此，该机构还是认识到Evrysdi的口服给药使其成为一些患者更好的选择。Evrysdi是近年来第三个获得批准的SMA药物，仅次于Biogen的Spinraza和诺华的基因疗法Zolgensma。这两种治疗方案都得到了NICE的支持。罗氏的Evrysdi是第一个可以口服并且可在家给药的SMA疗法，Spinraza需要每四个月注射一次脊髓液，Zolgensma是通过注射进行的一次性治疗。
NICE目前推荐Spinraza用于症状前的SMA患者或1、2或3型疾病的患者。该药物第一年的成本为45万英镑，随后的年份为22.5万英镑，但NICE和Biogen签署了一项保密折扣协议。今年3月，该机构还批准了Zolgensma，为12个月以下患有1型SMA的婴儿提供每剂179万英镑的治疗，诺华还同意为其基因治疗提供折扣。
该机构的决定可能会引发进一步的讨论。NICE表示，6月23日之前将听取意见，并将于7月13日再次开会。在此之前，NICE将与罗氏公司密切合作，帮助他们解决委员会的担忧。
参考来源：Roche's oral SMA med Evrysdi turned down by U.K. cost watchdog—despite prior nods for Zolgensma and Spinraza
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