Jazz肿瘤药物Rylaze治疗ALL和LBL获FDA批准

https://www.cphi.cn 2021-07-02 19:22 来源：新浪医药新闻作者：river

日前，Jazz制药一款肿瘤药物Rylaze获得美国FDA批准用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的1个月及以上儿童患者和已发展为急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的成人患者，该药物被批准适用于多药化疗方案中的一个组成部分。

美国每年约有5700名患者发生ALL，其中约一半是儿童。据估计，有20%的患者对标准的大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏，临床治疗上需要该类患者身体可以耐受的替代品。根据FDA的说法，全球多年来一直缺乏替代疗法，Jazz制药是该机构批准的首款药物，该药物可用于对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产生超敏反应的患者，这种酶是急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的化疗方案的一个组成部分。Rylaze为这些患者提供了一个有意义的选择。

Rylaze是根据II/III期研究的II期试验部分数据获得批准的，该研究评估了药物的不同给药方案。II期研究正在研究肌内给药(IM)，III期部分将评估药物静脉给药的疗效。FDA肿瘤学卓越中心在新闻稿中表示，“该批准可能为患有此类白血病的儿童和成人患者，提供潜在治愈性疗法的关键组成部分，带来了可持续来源的替代方案。”

该药物于2021年6月被FDA授予治疗ALL/LBL的罕见病药物称号指定。该药物BLA获批后，该药物加入了实时肿瘤学审查(RTOR)计划进行审查，这是FDA肿瘤学卓越中心的一项举措，旨在为患者提供安全有效的癌症治疗。根据Jazz制药说法，该药物是唯一一种在整个治疗期间都可以保持具有临床意义的天冬酰胺酶活性水平的、重组erwinia天冬酰胺酶治疗产品。该公司预计这种新疗法将于7月中旬上市。

该药物在一项102名对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏或沉默失活的患者试验中，进行了疗效评估。试验主要衡量的指标，是患者是否达到并保持了一定水平的天冬酰胺酶活性。该研究发现，每48小时肌肉注射25毫克/平方米的推荐剂量后，94%的患者中实现了目标水平的天冬酰胺酶活性。

该药物最常见的不良反应包括超敏反应、胰腺**、血栓、出血和肝**。来自儿童肿瘤学组对8000多名患者的回顾性分析数据发现，无论这些患者是高风险还是标准风险、慢早期反应者，由于该药物的相关**而导致最终没有接受完整疗程的患者的生存结果发生显著降低。

在获得批准后，Jazz表示将继续与FDA合作，并将提交完整患者队列的额外数据，评估Rylaze肌内给药以及其他给药措施。

参考来源：

1、FDA Approves Component of Cancer Treatment Regimen for Patients With ALL, LBL

2、Jazz Pharmaceuticals Wins FDA Nod for New ALL and LBL Drug

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Jazz Rylaze 天冬酰胺酶