https://www.cphi.cn 2021-07-12 19:18 来源：新浪医药新闻 作者：李汤姆
日前，蓝鸟生物表示，欧盟药物警戒风险评估委员会（PRAC）已认定Zynteglo的治疗收益大于风险，决定重新批准该药物进入欧洲的血液病治疗市场。这也意味着在中断5个月后，蓝鸟克服了另一项障碍，重新在欧洲推出β-地中海贫血基因疗法Zynteglo。
蓝鸟Zynteglo试验暂停可以追溯到今年2月份，当时蓝鸟自愿停止销售Zynteglo，理由是当时在该公司基因疗法LentiGlobin进行的一项1/2期试验中，两名镰刀状细胞贫血症（SCD）患者出现了血液肿瘤，其中一例为急性髓细胞白血病（AML），另一例为骨髓增生异常综合征（MDS），蓝鸟不得不叫停LentiGlobin的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）临床研究。
由于Zynteglo与LentiGlobin疗法使用了相同的BB305病毒载体，因此蓝鸟出于同样的安全考量，暂停了该药物的销售。虽然此前的试验中没有出现与Zynteglo本身有关的白血病病例，但当基因疗法Zynteglo获得批准时，血液肿瘤被认为是该疗法的一种潜在风险。
上周早些时候，欧洲药品管理局（EMA）安全委员会做出裁定，称没有证据表明Zynteglo使用的病毒载体刺激患者产生了AML病例。另一名早期MDS患者的诊断被修改为输血依赖性贫血。Zynteglo是一种一次性基因疗法，将β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）修饰形式的功能拷贝添加到患者自身的造血（血液）干细胞（HSCs）中。
自Zynteglo在2019年获得治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的有条件批准以来，安全性审查经历了一系列挫折。此前，蓝鸟将Zynteglo进行商业推广的目标锁定在德国，然而德国卫生当局与蓝鸟在价格方面没有达成共识。最终蓝鸟不得不从德国市场撤出该药物，并进行了裁员。
在欧洲监管机构表示需要“收紧”基因疗法后，蓝鸟将Zynteglo的上市时间一度推迟到2020年。随后又受到COVID-19疫情的影响，迫使该公司进一步推迟到2020年年底给药。蓝鸟的一份财务文件显示，第1位Zynteglo病人是在今年2月接受治疗的。
美国方面，Zynteglo尚未获得FDA批准，但该公司表示随时都可能提交申请。就在1个多月前，FDA已经取消了对蓝鸟生物基因疗法Zynteglo在输血依赖性β-地中海贫血中的两项3期研究的临床搁置。这两项试验在今年早些时候，遭到FDA叫停。FDA表示还将允许该生物技术公司重启LentiGlobin的研究。
除了安全性问题之外，该药物的价格也是外界关注的焦点。Zynteglo以高达177万美元的售价成为了全球第2款超百亿美元的药物。排在Zynteglo前面的全球第一贵的药物是来自诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法药物Zolgensma，其售价为惊人的210万美元。
参考来源：After 5-month hiatus, bluebird bio's Zynteglo bounces back in Europe with all-clear from safety group
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