Meduxus/Medac罕见病新药treosulfan上市申请遭FDA拒绝

https://www.cphi.cn 2021-08-04 18:19 来源：新浪医药新闻作者：范东东

日前，Medexus Pharmaceuticals和Medac GmbH收到了美国食品和药品监督管理局（FDA）针对treosulfan新药申请（NDA）的完整回应函（CRL）。FDA表示，treosulfan无法以目前的情况获得批准。

尽管treosulfan的新药申请遭到了FDA的拒绝，但该监管机构也给出了具体的建议，包括要求Meduxus和Medac提供关键III期试验主要和次要终点相关的额外临床和统计数据。Meduxus和Medac表示，两家公司正在审查CRL以决定未来的行动方案。

对于FDA拒绝treosulfan的决定，Medexus首席执行官Ken d'Entremont表示，“鉴于treosulfan最近获得了加拿大卫生部的批准，2019年该药物还获得了欧洲药品管理局的批准，以及来自100多份期刊的支持数据，Meduxus和Medac对FDA此次的回应感到惊讶。Medexus和Medac期待继续与FDA合作，及时满足监管要求。”

尽管遭到拒绝，Medexus和Medac对treosulfan未来在美国获得批准并完成罕见病药物指定仍保持乐观态度。Ken认为，目前的标准治疗手段由于毒副作用较高，不适合众多高危人群，而treosulfan在这些人群中的生存数据非常好。此前两家公司申请treosulfane联合fludarabin用于异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前的准备，减少移植导致患者出现肿瘤负荷，新药申请此前预计的目标行动日期为8月11日。针对日益增长的、年龄较大的或有合并症的AML或MDS患者，异基因造血干细胞移植之前，预处理方案的进一步改进是仍未被满足的医疗需求。

今年7月，总部位于加拿大安大略省多伦多的Medexus和总部位于德国韦德尔的Medac签署了一项许可协议，获得了在加拿大市场销售和营销treosulfan的权利。该药物以商品名Trecondyv在加拿大进行销售，Medac将负责该药物的制造和供应。目前，该疗法已通过特殊准入计划在加拿大分销，最近也获得加拿大卫生部批准，用于患有急性髓细胞白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者，该类患者如果接受标准疗法可能会造成风险增加。此外该药物也被批准用于一岁以上患有AML或MDS的儿童患者。

Meduxus美国运营总经理Michael Adelman回应CRL称，“Meduxus对FDA的拒绝结果感到失望，但是对于关键意见领袖和医学界在临床治疗中使用treosulfan得到的大量积极证据支持感到鼓舞。凭借迄今为止进行的充分的treosulfan上市准备工作，Meduxus有能力满足市场预期对treosulfan的强劲需求。”

Meduxus和Medac表示将与FDA合作解决CRL中的问题，同时准备在treosulfan获得批准后启动该药物在美国市场的营销计划。

参考来源：FDA Hands Out Surprising Rejection of Meduxus and Medac's Treosulfan

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