由中国医药保健品进出口商会与上海博华国际展览有限公司重磅打造的CPhI“思享会”——2021新药研发与CMC高峰论坛,已于2021年7月16-17日在上海龙之梦大酒店成功召开。以“激荡大时代，扬帆新十年”为主题，从源头创新到CMC研发及产业化，揭密新药研发先行者们的破局之道。组委会特别邀请到苏州开拓药业股份有限公司创始人、董事长童友之博士加入CPhI“思享会”2021 创新破局系列专访。

       北京大学化学硕士、美国康纳尔大学/斯隆凯特琳癌症中心药理学博士及博士后，曾长期在美国的高等院校和药物研发公司工作。其一手创办的开拓药业，是苏州市独角兽培育企业，苏州市姑苏重大创新团队领军企业。开拓药业深耕新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发治疗等领域，专注于创新药物的研发及产业化。产品先后获得国家十二五、十三五重大新药创制专项、科技部中小企业创新基金、江苏省科技支撑计划等项目支持。

       Q：中国新药研发由单纯仿制走向“me-too”和专利引进，又继续向自主创新与海外同步发展升级。中国药企如何选择适合自己公司的差异化创新转型之路？

       童友之：近年来，中国集中出台创新政策，为人才引进、资金投入、药物研发、创新落地、国际接轨铺路。在如此好的生态圈中，众多生物科技公司和各类医药企业积极开展创新，开始走向全球市场，并在国际大环境中显露出稳步提升的竞争能力。

       现阶段中国创新医药企业呈现出融资上市进程加快、管线资产数量较多、渐进创新模式为主的特点。经过这些年的发展，我国药企大致上已经划分为三类公司：Big Pharma、Biopharma和Biotech，发展迅速，且各有特点。

       中国药企如何选择适合自己公司的差异化创新转型之路？企业应根据自身的创新基础和发展阶段做出不同选择。中国Biotech公司已经开始探索差异化的创新模式，比如治疗领域和技术平台的差异化、价值链能力的延伸覆盖、资产的全球权益、从渐进式创新向突破式创新迈进等。对于Biotech来说，创新是企业取得长期发展的根本要义。企业应该重视中长期研发管线的布局，结合企业现有的基础和特点，在内部自建还是外部引入之间做出合适的选择。

       Q：开拓药业一直致力于创新药的开发与商业化，以普克鲁胺的开发为例，谈谈中国药企从哪些方面来进行探索创新。

       童友之：投入大、周期长、风险高是生物医药创新最突出的特点。从靶点选择、化合物筛选，再到临床前研究、临床研究，这是自主创新的通常步骤，但这一过程通常要耗费大量财力和时间。据统计，一个新药的诞生通常要12年，尤其是治疗重大疾病的药物，整个周期要耗费约20亿美金。在我看来，创新的涵义实际上非常广泛，me too不代表没有创新，新也不一定代表就是有价值的创新。创新的落脚点应该是未满足的临床需求。

       开拓药业自成立之初，就通过寻求同类最 佳药物及同类首创药物，双管齐下，专注于临床上未被满足的需求。新药研发中，除了开发新靶点新机制，老靶点老通路也值得探索。如果具备转化医学的能力，对药物的机制充分探索理解，可以基于已知的安全性数据，开发新适应症，加快研发速度。

       普克鲁胺治疗新冠就是这样的案例。2020年初，新冠疫情爆发，给全球带来巨大的冲击。开拓药业作为一家生物科技公司，从未忘记自己的社会责任和承诺，希望为抗击疫情做出贡献。公司自主研发的创新药普克鲁胺对新冠治疗有突出的疗效，2021年陆续获得美国、巴西等国家的监管机构批准，在全球开展三项治疗新冠的III期临床试验。普克鲁胺，有望成为首 款治疗新冠的口服小分子药物在欧美上市。

       Q：开拓药业以小分子药物起家，后续不断在大分子研发生产领域与国内外优秀同业公司开展合作，实现大小分子两翼齐飞新布局。小分子创新与大分子创新各有何难点？另外，开拓药业是如何来选择合作伙伴提升效率、实现共赢的？

       童友之：其实大小分子药物都是治疗疾病的工具，应该是互补的。因为大分子药物比较难被仿制，所以专利悬崖会比较平缓，但是目前75%的疾病都是小分子药物治疗的。不管是大分子还是小分子药物，都跟靶点有关，大分子药物很难进入细胞内部的靶点，很多靶点都在细胞的内部，大分子药物最大的挑战就是如何传输到细胞内部。而小分子药物的独特之处在于可以进入细胞内靶点，其穿越人体血脑屏障相对更容易，在一些疾病的治疗中很有优势。我们应该根据大小分子在研发过程中途径、分享、成功率的特点，来因地制宜做好研发。

       开拓药业前期专注于小分子药物研发，目前已经具备完备的小分子药物研发、制剂生产的全产业链能力。在引进辉瑞ALK-1抗体全球肿瘤开发权后，公司全面着力打造“筑于小分子，发展大分子”的研发管线。我们在选择合作伙伴的时候，希望合作能够发挥双方优势，促进和拓展公司现有的研发管线，从而提升研发效率，实现共赢。

       Q：最近，开拓药业与复星医药就普克鲁胺治疗新冠在印度和28个非洲国家的商业化达成合作，共同推进普克鲁胺新冠适应症的紧急使用授权(EUA)申请、推广和销售工作。中国新药的国际商业化任重道远，是否也需要差异化创新布局？

       童友之：近几年政策和大环境的巨大改善，驱动了中国创新药研发能力不断增强。与此同时，越来越多国内药企将目标投向国际，在全球进行临床研究的开发。国际化很多企业在做，但各有策略。除了采用“中美双报”临床研究的全球化策略外，很多中国创新药企还会采用License-in和License-out的国际化战略。实现产品国际化需要对质量标准严格要求，通过本地化和高质量的产品，赢得当地市场的了解和认可。在某些情况下，先实现研发和生产的国际化，商业上的国际化则是顺水推舟。总结来说，全球化之路才刚刚启动，从国际认可药品标准迈向国际商业化进程中，中国药企任重而道远。中国药企需加强“内功”，打造更加全面的产业链和综合实力，推进全球化战略。

       关于展会

       2021· Event

       12月16-18日， “第二十一届世界制药原料中国展”（CPhI China 2021）暨“世界生物医药科技中国展” (bioLIVE China 2021)、“世界医药合同定制服务中国展”（ICSE China 2021）将重磅登陆上海新国际博览中心。展会贯穿十五大细分板块，覆盖制药全产业链。同期将举办多板块研发主题会议，聚焦医药研发创新，汇聚前沿科技，诚邀各位莅临现场，探讨交流。

       展位与广告咨询

       茅洁静 Chris Mao

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       吴玉双  Sharon Wu

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       参观与媒体咨询

       关琳 Magalie Guan

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       刘炜琪 Vicky Liu

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