https://www.cphi.cn 2021-08-09 20:20 来源:新浪医药新闻
近日,CDE官网显示,信致医药BBM-H901注射液获得药物临床试验批准,将正式启动注册临床试验,用于预防血友病B成年男性患者出血。据悉,这是国内首 个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物,也是国内首 个全身给药的罕见病基因疗法。
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