在此前遭到英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）拒绝的情况下，日前强生Erleada药物重新获得了NICE的积极意见，NICE已推荐该药物用于治疗具有高癌症扩散风险的激素复发前列腺癌（nmHRPC）以及已经转移的激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。

       2021年5月，NICE发布了指南草案，尽管该药物在英国的售价低于112片的标价2,735英镑（3,765美元），该机构仍拒绝推荐Erleada联合雄激素剥夺疗法（ADT）用于治疗具有高癌症扩散风险的激素复发前列腺癌或已经转移的激素敏感性前列腺癌。值得注意的是，去年NICE还拒绝了强生的另一种前列腺药物Zytiga。就在一个月后，NICE在6月推荐了辉瑞和安斯泰来每天一次的口服药物Xtandi联合标准雄激素剥夺疗法（ADT），治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。

       目前对激素复发的非转移性前列腺癌的标准治疗方案是单独ADT或与darolutamide（另一种雄激素受体抑制剂）一起使用。对激素敏感的转移性前列腺癌的标准治疗是多西他赛（一种化疗药物）联合ADT，或单独ADT用于不能服用多西他赛的患者。NICE在此前的指南草案中得出结论，尽管试验结果表明，安慰剂联合ADT相比，Erleada联合ADT可提高无进展生存期和生存期，但相关证据尚不确定。

       当时，NICE将这种不确定性归因于试验中患者的特殊情况。也就是在试验中，一些患者可能会转向其他治疗方式，而另一些患者可能会接受NHS无法提供给患者的其他治疗手段。这样的情况显然影响了NICE对该疗法成本效益的估计，导致NICE认为Erleada超出了NHS可接受的医疗资源使用范围。然而，在重新考虑证据后，NICE最终决定推荐Erleada用于其营销授权范围内的两个适应症，包括用于治疗不适合或不能耐受多西他赛成人mHSPC患者，以及用于具有高癌症转移风险的nmHRPC患者。

       NICE在一份声明中表示，将通过基于个人风险的临床框架，识别不适合和不能耐受多西他赛的患者。对此，该公司肿瘤学、血液学和肺动脉高压业务部门主管Sarah Scanlon表示，NICE对Erleada发布的的积极推荐，标志着强生在为mHSPC和nmHRPC患者带来新治疗选择这一使命上取得了一个重要里程碑。她补充道，“我们很高兴NICE为Erleada在这两种适应症上开了绿灯，期待看到这些患者群体从新的治疗方案中受益。”

       做为强生前列腺治疗 Zytiga 的后续产品，Erleada是一种新型的非甾体雄激素受体（AR）抑制剂，它能阻断雄激素的作用，从而抑制肿瘤生长。2018年2月，该药物首次获得美国食品和药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗存在高转移风险的nmCRPC成人患者。2019年9月，美国FDA批准Erleada用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌。2020年1月，欧盟委员会（EC）也批准扩大前列腺癌药物Erleada适应症范围，批准该药物联合雄激素剥夺疗法（ADT）治疗转移性去势敏感性前列腺癌成人患者。

       该药物的一系列监管成功的结果得到了三期试验数据的支持。三期TITAN临床试验共计招募了1050例意向性治疗（ITT）患者，这些患者被随机分配接受Erleada联合ADT方案（n=525）或安慰剂联合ADT方案（n=527），患者将持续接受治疗，直至病情进展或出现不可接受的治疗相关**或治疗结束。根据TITAN三期研究结果显示，与安慰剂联合ADT相比，Erleada联合ADT显著延长了患者的总生存率，死亡风险降低了33%。与安慰剂联合ADT相比，Erleada联合ADT也显著改善了无进展生存期（rPFS），放射学进展或死亡风险降低了52%。中位随访22.7个月后，Erleada联合ADT组的患者两年总生存率率为84%，而安慰剂联合ADT组为78%。

       在中国，Erleada也在2019年9月获得加速批准，用于治疗有高危转移风险的nmCRPC成人患者，该药物也因此成为了国内首 个获批的nmCRPC治疗方案。根据强生公布的财报数据显示，Erleada在美国今年第一季度的销售额达到1.71亿美元，与去年同期相比增长了44％，该药物去年的全球销售额达到了43.9亿美元。

       参考来源：

       1.NICE changes its mind on Janssen’s Erleada

       2.Another discount does the trick: Johnson & Johnson wins NICE backing for prostate cancer drug Erleada