本周，罗氏与Adaptimmune针对同种异体T细胞疗法高达30亿美元的合作引发业内强烈关注。本周复盘包括审评、研发、交易及投融资、上市4个板块，统计时间为9.6-9.10，本期包含20条信息。

       审评

       NMPA

       上市

       1、9月7日，CDE官网显示，豪森药业的注射用卡非佐米申报上市并获受理。今年7月6日，安进/百济合作的卡非佐米原研药才刚刚获批上市，目前国内尚无其他企业申报这一品种。卡非佐米是一种蛋白酶体抑制剂，2012年7月20日获FDA批准上市，用于至少接受过两种（硼替佐米和免疫调节剂）先前的多发性骨髓瘤患者。

       2、9月9日，根据NMPA官网，赛诺菲的度普利尤单抗第2个适应症获批，用于外用处方药控制不佳或不建议使用外用处方药的12岁及以上青少年及成人的中重度特应性皮炎。度普利尤单抗是赛诺菲研发的一款人源性单克隆抗体，靶向IL-4Rα，2020年6月17日，度普利尤单抗在国内获批用于治疗成人中重度特应性皮炎。

       临床

       3、9月6日，CDE官网最新公示，赛诺菲申报的1类新药avalglucosidase alfa已获得临床试验默示许可，拟开发用于早发型庞贝病患者的酶替代治疗。这是一种在研酶替代疗法，刚在美国获批治疗晚发性庞贝病患者，此前还曾获FDA授予治疗庞贝病的突破性疗法认定、快速通道资格和优先审评资格。

       4、9月7日，CDE官网显示，阿斯利康的PARP1选择性抑制剂 AZD5305获批临床，用于晚期恶性实体瘤。这是一款PARP1选择性抑制剂，相较于阿斯利康已上市的PARP1/2抑制剂奥拉帕利，AZD5305有望克服已上市PARP抑制剂的副作用。

       5、9月7日，CDE官网最新公示，苑东生物全资子公司优洛生物申报的EP-9001A注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于骨转移癌痛。根据苑东生物公告，EP-9001A是一款靶向人神经生长因子（NGF）的单克隆抗体，是该公司首 个自主研发的1类生物药。

       6、9月8日，信达生物的新型抗SIRP-alpha抗体IBI397申报临床。这是信达在2020年3月与Alector达成合作引进的产品，信达拥有中国区（包括港澳台地区）的开发和商业化权益，IBI397是一款具有独特双机理的首创SIRP-alpha抑制剂，具有差异化机制。

       7、9月8日，再鼎首次在国内递交了TPX-0022的临床申请。TPX-0022是TP研发的一种口服多靶点激酶抑制剂，其全新的大环结构可抑制MET、CSF1R和SRC基因靶点突变。2021年1月，再鼎医药以2500万美元的预付款和最高至3.36亿美元的潜在里程碑付款和特许权使用费获得了该药在大中华区的开发和商业化的独家授权。

       8、9月9日，CDE最新公示显示，再鼎医药引进的TPX-0022胶囊已在中国申报临床。公开资料显示，这是一款MET/SRC/CSF1R抑制剂。2021年1月，再鼎医药通过一项超3.6亿美元的合作，从TurningPoint公司获得了该候选药在大中华区独家开发和商业化权利。

       突破性疗法

       9、9月6日，CDE官网公示，海和药物的谷美替尼片拟纳入突破性治疗品种，谷美替尼是一种口服强效高选择性c-MET抑制剂，拟定适应症为：具有MET14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。目前海和药物正在中国、美国、日本同时开展多项谷美替尼的临床试验。

       10、9月6日，CDE官网公示，和黄医药的HMPL-689胶囊拟纳入突破性治疗品种，HMPL-689是一种研究性及高选择性小分子PI3Kδ抑制剂，拟定适应症为：单药治疗既往至少接受过二线系统性治疗，且其中至少有一线治疗包含CD20单抗的复发/难治FL患者。

       11、9月6日，CDE官网公示，安进旗下FivePrime的FPA144注射液拟纳入突破性治疗品种，PA144是安进公司在研的一款"first-in-class"FGFR2b单克隆抗体，拟定适应症为：与mFOLFOX6（氟尿嘧啶、亚叶酸和奥沙利铂）联合用于一线治疗FGFR2b过表达（免疫组织化学法检测至少10%肿瘤细胞过表达FGFR2b）、人表皮生长因子受体（HER2）阴性局部晚期或转移性胃和胃食管结合部癌（GEJ）患者。

       研发

       12、9月6日，绿叶制药宣布，其自主研发的注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球（LY01005）已在中国完成治疗前列腺癌的3期临床研究，并达到预设终点。LY01005是基于绿叶制药的创新微球技术平台自主开发的创新制剂，拟开发用于治疗前列腺癌、乳腺癌及子宫内膜异位症等多种病症。

       13、9月6日，礼来中国宣布，预防性治疗偏头痛药物galcanezumab在一项全球多中心3期临床研究中取得积极主要研究结果，该研究入组人群以中国患者为主。该研究分析显示，在主要研究终点和全部四个关键次要终点方面，galcanezumab治疗组均显著优于安慰剂组。galcanezumab是一种人源化的CGRP单克隆抗体。

       14、9月6日，中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，信达生物自Incyte公司引进的PI3Kδ抑制剂parsaclisib片，已启动一项治疗骨髓纤维化受试者的3期国际多中心临床研究。此前，该产品用于复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的适应症，已被CDE纳入突破性治疗品种。

       15、9月8日，博雅辑因宣布，旗下子公司广州辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的多中心1期注册性临床试验，已于中国医学科学院血液病医院完成首例患者入组。ET-01是首 个获NMPA批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法研究产品。

       16、9月8日，康辰药业发布公告称，其研发的1类新药KC1036，在治疗晚期实体瘤患者的1期临床研究中符合预期研究效果。根据公告，KC1036属于潜在"first-in-class"的AXL/VEGFR2/FLT3全新结构小分子靶向抗肿瘤药物，对主要作用靶点AXL、VEGFR、FLT3显示较高的抑制活性，同时对MET、RET、PDGFR-β等多个受体也显示出较强抑制活性。

       交易及投融资

       17、9月7日，罗氏子公司基因泰克与Adaptimmune公司达成一项合作，共同开发同种异体T细胞疗法以治疗多种肿瘤适应症，交易总额高达30亿美元。这次合作涵盖了针对多达5个未披露共享癌症靶标的Off-the-shelf细胞疗法的研发以及新型同种异体个性化细胞疗法平台的开发。

       18、9月8日，士泽生物正式宣布，该公司已完成近亿元Pre-A轮融资。本轮融资由启明创投和礼来亚洲基金共同领投，本轮融资资金将主要用于士泽生物核心产品管线的研发和生产车间的建设。士泽生物创立于2021年，公司创始人、首席执行官为李翔博士。该公司致力于为以帕金森病为代表的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。

       19、9月8日，百奥泰宣布与诺华子公司Sandoz签订合作协议，将百奥泰自主研发且具有自主知识产权的贝伐珠单抗生物类似药BAT1706注射液在美国、欧洲、加拿大和大部分其它BAT1706合作未覆盖的国际市场的产品商业化权益有偿许可给Sandoz。百奥泰可获得总金额最高1.55亿美元的首付款和里程碑款，外加两位数百分比的利润分成。

       上市

       20、9月9日，谊众药业在科创板正式上市。谊众药业是一家采用第五套标准上市的生物医药行业企业，该公司IPO的保荐机构（主承销商）为国金证券。根据招股说明书，谊众药业开发的紫杉醇胶束是紫杉醇创新型制剂，属于改良型新药，已于2019年在中国提交上市申请，有望于2021年第三季度获批上市。