1/全球新药批准情况

       1，Abrocitinib治疗特应性皮炎获MHRA全球首批！

       2021年09月09日，辉瑞公司宣布英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准Abrocitinib作为口服JAK1抑制剂用于适合接受全身性治疗的成人和12岁以上青少年中重度特应性皮炎（AD）的治疗，批准的推荐剂量为100 mg和200 mg，每日一次。这是该疗法在全球的首次获批。

       Abrocitinib在多项3期临床试验中获得积极结果。在随机双盲、安慰剂对照的JADE MONO-1的3期临床研究中，接受治疗12周后，与安慰剂组相比，分别有43.8%和23.7%的患者皮肤症状达到或接近完全消失（IGA评分0/1），而在安慰剂组的数值为7.9%。在治疗组中，分别有62.7%和39.7%的患者的湿疹面积和严重程度指数比基线改善至少75％（EASI 75），而安慰剂组中这一数值只有11.8%。

       特应性皮炎是一种以皮肤炎症和皮肤屏障缺陷为特征的慢性皮肤病，其特征为红/紫斑、瘙痒、硬结/丘疹、渗液/结痂。它也是最常见的慢性复发性儿童皮肤病之一，在全球范围影响约10%的成人和约20%的儿童。许多中重度患者的病情控制不佳，需要额外的治疗方案来缓解症状。

       1，老药新用，偏头痛治疗的医械组合TRUDHESA?获FDA批准上市！

       2021年09月03日，Impel NeuroPharma, Inc.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准甲磺酸双氢麦角 胺鼻喷雾剂（每次喷雾0.725 mg）用于成人（无论有无先兆的）偏头痛的急性治疗。甲磺酸双氢麦角 胺（DHE）于1946就被获批用于治疗偏头痛，至今已有70多年的历史。

       偏头痛是世界上导致残疾的第二大常见原因，也是导致年轻女性残疾的最常见原因。其特点是反复发作的中度至重度头痛，并伴有恶心、呕吐、对光和声音敏感。有证据表明，80% 的偏头痛患者会出现胃轻瘫、胃排空延迟，这可能会延迟或减少口服药物的吸收。此外，超过 70% 的偏头痛患者会出现恶心，近 30% 会出现呕吐。美国头痛协会指南推荐对口服药物反应有限或无反应的患者进行非口服治疗。

       TRUDHESA?是一种药物/医疗器械组合产品，含有一瓶DHE和一个POD喷雾器。通过使用 Impel专有的精确嗅觉传递 (POD?) 技术，轻缓地将甲磺酸双氢麦角 胺（DHE）通过富含血管的上鼻腔快速传递到血液中。TRUDHESA?绕过肠道和潜在的吸收问题，无需注射或输液即可快速、持续和一致地缓解症状，即使在偏头痛发作后数小时给药也是如此。

       本次获批是基于含有5650例偏头痛发作患者的关键性3期临床试验STOP301获得的的积极结果。该试验结果表明，TRUDHESA?通常耐受良好，探索性疗效结果显示它可提供快速、持续和一致的症状缓解。通常口服急性治疗需要在偏头痛发作后1小时内服用才能达到最 佳疗效，而TRUDHESA?即使在发作数小时后给药，也能提供一致的疗效。

       具体而言，超过三分之一的患者（38%）治疗后报告无疼痛，三分之二的患者（66%）疼痛缓解，超过半数的患者（52%）在第一次使用TRUDHESA?后两小时内就摆脱了最烦人的偏头痛症状。六分之一的患者（16%）最早在给药15分钟时显示疼痛缓解。在2小时无疼痛的患者中，93%在24小时仍无疼痛，86%在2天内依然无疼痛。绝大多数患者（84%）报告TRUDHESA?易于使用，且优于其当前治疗。

       2国内药物批准/研发动态

       2.1 国内新药批准情况

       2.1.1 创新/改良型新药批准情况

       本周无创新/改良型新药获批。

       1，K药食管癌一线治疗适应症获批，中国第8项获批适应症！

       2021年09月06日，默沙东宣布，PD-1抑制剂帕博利珠单抗获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准联合铂类和氟尿嘧啶类化疗药物用于局部晚期不可切除或转移性食管或胃食管结合部癌患者的一线治疗。这也是K药在中国获批的第8项适应症。早前已在中国获批的7项适应症，涵盖黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌及食管癌一、二线治疗。

       此次K药新适应证的获批是基于全球关键III期临床研究KEYNOTE-590的数据。该随机、安慰剂对照、双盲、3期研究，在26个国家的168个医疗中心开展，招募了未经治疗的局部晚期、不可切除或转移性食管癌或Siewert 1型胃食管结合部癌成人患者（不限PD-L1状态）。共有749例患者1:1随机分组接受帕博利珠单抗联合化疗或安慰剂联合化疗。研究显示，帕博利珠单抗联合化疗一线治疗晚期食管癌患者，相较于化疗将死亡风险降低27%，疾病进展或死亡风险降低35%，且无论患者组织学如何都能获益。值得注意的是，KEYNOTE-590纳入了多元化的全球人群，这些数据可适用于全球范围内的患者，而且在亚洲患者中观察到了更大的生存获益（死亡风险降低36%）。

       食管癌一直是威胁我国居民健康的主要恶性肿瘤，是第五大高发恶性肿瘤。世界卫生组织发布的最新数据显示，2020年中国食管癌新发病例约32万，死亡病例达30万，均占到全球发病的一半以上。早期食管癌的症状一般不明显，常表现为反复出现的吞咽食物时有异物感或哽咽感，或胸骨后疼痛。一旦上述症状持续出现或吞咽食物有明显的吞咽哽咽感或困难时提示食管癌已为中晚期。

       2.2 国内新药申报最新进展

       2.3 国内新药研发进展

       参考：

       1.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/uks-mhra-grants-marketing-authorisation-pfizers-cibinqor

       2.https://investors.impelnp.com/news-releases/news-release-details/impel-neuropharma-announces-us-fda-approval-trudhesatm

       3.https://www.msdchina.com.cn/media-center/newsroom/company_news_2021-09-06.html