近日，基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird）宣布，作为其在欧洲业务逐步结束的一部分，将从欧盟撤回对基因疗法Skysona的监管营销授权，并从英国药品和保健品管理局（MHRA）撤回Skysona的营销申请。此外，该公司预计，到2022年初，还将从欧盟和英国撤回另一款基因疗法Zynteglo的营销授权。

       其中，Skysona于今年7月在欧盟获批，是第一种治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法。Zynteglo于2019年5月在欧盟获批，是第一种治疗β地中海贫血的基因疗法。

       该公司预计，将继续按照计划对之前在欧盟临床试验项目中入组的患者进行长期随访，但不打算在欧洲启动任何新的β地中海贫血、CALD、镰状细胞病项目的临床试验。

       在全世界，只有少数几种基因疗法被批准用于治疗遗传性疾病。蓝鸟生物就拥有其中的2种，该公司一直是基因治疗领域的领 先开发者之一。因此，蓝鸟生物在欧洲的挣扎是非常值得注意的是，当前还有数十家其他生物技术公司正在推进基因疗法治疗罕见病，如CALD或β地中海贫血。

       蓝鸟生物的决定还反映了在欧洲批准的药物在费用支付方式上的差异，报销决定由欧盟各成员国政府决定。与美国相比，欧洲国家可以更积极地要求更低的价格，并且由于许多国家都有单一付款人的医疗保健系统，因此能够更好地协商更大的折扣。

       营销方面，蓝鸟生物为Zynteglo设定了180万美元的价格，该公司提议让各国在5年内报销治疗费用。付款与持续的患者受益挂钩。然而，据健康新闻网站STAT News在4月份发布的一份报告显示，德国政府将每位患者的初始价格压低到79万美元，如果患者在几年后从治疗中受益，价格将上升至95万美元左右。

       事实证明，蓝鸟生物对此并不满意，该公司宣布将Zynteglo从德国市场撤出，并随后宣布更广泛地撤出欧洲市场。

       蓝鸟生物严重遗传病负责人Andrew Obenshain在8月份的一份声明中表示：“蓝鸟生物决定将重点放在美国市场，是因为在欧洲实现Zynteglo的适当价值认可和市场准入面临着巨大挑战。这使得将Zynteglo和Skysona等变革性基因疗法带给整个欧洲的患者和医生，对于一家小型创新公司来说，当下是难以实现的。”

       根据周四提交至美国证券监管机构的文件，从欧洲撤回Skysona的同时，蓝鸟生物也将撤回Skysona在英国的上市申请，并将于2022年初完成从欧盟和英国撤回Zynteglo。该公司将继续对欧洲临床试验中接受治疗的患者进行长期随访，但不会在该地区开展进一步的基因治疗研究。虽然具体数字尚不清楚，很很少有患者接受过Zynteglo治疗。由于制造困难推迟了产品上市，第一位商业治疗的患者直到今年2月才获得了Zynteglo治疗。

       鉴于Zynteglo和Skysona被批准治疗的患者人数较少，预计2款药物都不会被广泛使用。但临床试验表明，2款药物都是很有效的治疗方法。这也意味着，它们撤出欧洲，将使该地区的β地中海贫血患者和CALD患者少了一个治疗选择。

       在美国方面，蓝鸟生物最近向FDA提交了Zynteglo的上市申请，并计划在今年年底前提交Skysona的上市申请。当前，蓝鸟生物也正处于一分为二的过程中，其癌症研究项目将分拆为一家新的独立公司，名为2seventy bio。

       参考来源：Bluebird, winding down in Europe, withdraws another rare disease gene therapy