英国NICE推荐Namuscla纳入NHS治疗遗传性疾病

https://www.cphi.cn 2021-11-08 09:31 来源：新浪医药新闻作者：范东东

日前，英国NICE发布了指南草案，推荐将Lupin公司Namuscla纳入英国NHS医保体系，用于治疗患有非营养不良性肌强直障碍（NDM）的成人患者，改善肌强直症状。

据估计，受此利好消息影响，英国将约有250人将有资格拥有Namuscla的治疗机会。NICE此前被外界期盼批准Namuscla，因为该药物是唯一获得英国营销授权治疗这种疾病的产品。患者目前可通过NHS England、NHS Improvement与药品生产公司之间的协议获得该药物的治疗机会。在Namuscla获得许可之前，临床上常用的治疗手段包括进口mexiletine（在英国未获得许可）和其他钠通道阻滞剂。

Mexiletine是一种钠通道拮抗剂，它通过抑制钠离子的流动，延缓神经冲动的传播，可抑制骨骼肌过度兴奋，从而缓解患者肌肉强直的症状。临床试验证据表明，Namuscla在减轻肌强直症状方面比安慰剂更加有效，但该试验并未将Namuscla与NHS医保系统内的其他钠通道阻滞剂（如拉莫三嗪、卡马西平、乙酰唑胺、氟卡尼和苯妥英）进行比较。

此外，临床试验中使用的Namuscla剂量比人们在NHS中通常使用的剂量更高，而且临床获益的大小也不确定。尽管试验结果存在上述限制，Namuscla仍然成为了英国NHS资源内一种经济高效的使用方式，并被建议用于常规治疗。

非营养不良性肌强直障碍是一种影响肌肉的罕见遗传疾病。最常见的症状是肌强直，这是一种肌肉松弛的延迟情况，可导致肌肉锁定和僵硬、疼痛、睡眠不足和跌倒。肌强直还会严重影响患者的生活质量，并可能导致难以执行日常任务，例如举重、爬楼梯或洗澡。多年来，临床上一直使用包括mexiletine在内的钠通道阻滞剂治疗非营养不良性肌强直障碍。由于该病是一种罕见病，Namuscla于2014年获得了“孤儿药”称号的指定。

该药物已于2018年12月18日在欧盟获批上市，商品名为NaMuscla，用于治疗非营养不良性肌强直疾病成人患者的症状性肌肉强直，并获得了欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格。2020年12月8日，Lupin公司宣布苏格兰药品协会（SMC）决定批准NaMuscla（mexiletine，美西律）用于治疗非营养不良性肌强直（NDM）成人患者的症状性肌强直。

参考来源：NICE recommends Namuscla for NHS to treat genetic disorder

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