北海康成治疗Alagille综合征新药CAN108上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理并拟纳入优先审评

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来源：美通社

2022-01-18

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”, 股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成制药有限公司宣布收到中国国家药品监督管理局（NMPA）关于Maralixibat口服液（LIVMARLI™ ）新药上市申请（NDA）正式受理通知，并拟纳入优先审评程序（公示期已于1月17日结束）。该药用于治疗1岁及以上的Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。

此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LIVMARLI™ （Maralixibat）口服溶液用于治疗1岁及以上的Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。

北海康成和Mirum Pharmaceuticals（简称Mirum）签订了Maralixibat口服液在大中华区开发和商业化独家许可协议根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对Alagille综合征（ALGS），进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）三个适应症的开发和商业化的独家授权。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：在Maralixibat获得FDA批准后仅3个月，国家药监局就接受了用于治疗Alagille综合征新药CAN108的NDA申请，并拟纳入优先审评程序这显示了我们在药政法规事务方面的专业性，也标志着公司在不断扩大治疗领域的适应症我们期待在中国开发这一疗法，造福急需治疗的患者及其家庭。

关于Alagille综合征（ALGS）

Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的常染色体显性遗传、累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病其中，以胆汁淤积性肝病为最常见，临床表现除了可有黄疸、黄瘤、肝肿大外，瘙痒症状最为严重，通常在婴儿期即可出现由于瘙痒，可导致患儿皮肤残缺、情绪障碍、睡眠和学校学习活动中断，严重影响患者的生长发育及生活质量严重的胆汁淤积性瘙痒也是肝移植的适应症根据弗若斯特沙利文报告，2020年全球有68000名ALGS患者，中国有7400名ALGS患者。

关于Maralixibat

LIVMARLI™ （Maralixibat）是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒LIVMARLI™ 是目前FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

Maralixibat作为口服药物，除了ALGS外，其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA），且均已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定Mirum正在北美洲，欧洲，亚洲和南美洲进行PFIC临床III期试验，BA的全球2b期临床试验（EMBARK）也在进行中，北海康成负责Mirum在中国的临床研究基地。

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