亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”或“公司”；纳斯达克股票代码：GRCL）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的临床阶段生物制药公司，今天宣布其专有的、旨在开发高质量同种异体CAR-T细胞疗法的TruUCAR平台取得诸多进展。基于该平台，亘喜生物致力于打造一系列成本更低、使用更便捷的“即用型”同种异体CAR-T单药疗法。

       近期，基于TruUCAR平台开发的候选产品GC502针对复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的首次人体临床试验数据摘要已被美国癌症研究协会（AACR）接受，亘喜生物将在位于路易斯安那州新奥尔良市举办的AACR 2022年会期间以海报形式公布数据详情。GC502是一种CD19/CD7双靶向同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。目前，一项在中国开展的、由研究者发起的I期临床试验（IIT）正在评估其针对B细胞恶性肿瘤的功效。TruUCAR平台创新的双靶向CAR结构，能使细胞药物上的CD19 CAR特异性靶向恶性肿瘤细胞，同时CD7 CAR则用于抑制宿主抗移植物排斥反应（HvG）。这一独特设计赋予GC502成为一款单药疗法的潜力，使患者在成功清淋后，无需辅助额外的治疗以抑制HvG。以上摘要的完整标题将于美国东部时间2022年3月8日（星期二）下午4:30公布在AACR 的线上议程页面（AACR Online Itinerary Planner），摘要内容则将于2022年4月8日（星期五）发布。

       此外，基于TruUCAR平台开发的另一款候选产品GC027，是一种靶向CD7的即用型同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）成人患者。目前，GC027也正处于一项在中国开展的，旨在评估其安全性及有效性的由研究者发起的I期临床试验（IIT）。去年AACR年会期间，亘喜生物就已曾公布过GC027相关研究的初步数据，数据显示疗效优异、安全性良好。以上两款产品在临床研究阶段的积极进展，有助于进一步佐证TruUCAR平台技术在开发同种异体CAR-T细胞疗法方面的强大实力。

       “源于TruUCAR平台的第二款候选产品GC502，治疗复发/难治性B-ALL的初步临床数据出炉在即。依托TruUCAR平台，亘喜生物致力于解决自体CAR-T疗法现存的一些挑战，包括因患者自身细胞质量而导致的可及性问题、疗法制备时间冗长、价格昂贵等。”亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“随着两款候选产品在临床方面接连取得新突破，我们在开发同种异体CAR-T产品的道路上正昂首迈步，势头正盛；期待在今年的AACR年会上，向肿瘤学界分享更多GC502的数据详情，并在接下来汇总呈现GC027 IIT研究的最新成果。”

       亘喜生物创始人、董事长兼首席执行官曹卫博士表示：“GC502是基于亘喜生物开创性的TruUCAR平台开发的第二款同种异体候选产品。 初步的临床证据让我们欣喜地看到，通过切换靶向不同肿瘤抗原的CAR结构，TruUCAR平台针对各类肿瘤适应症，展现出多样化的适用性，临床应用潜力巨大。展望未来，我们非常期待TruUCAR技术平台能不断结出硕果，打造出更多疗效卓越的即用型CAR-T细胞疗法。”

       关于GC502

       GC502是基于TruUCAR平台开发的CD19/CD7双靶向即用型同种异体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正处于首次人体临床试验阶段 ，主要针对B细胞恶性血液肿瘤。GC502使用来自无需人类白细胞抗原（HLA） 匹配的健康供者的T细胞进行制备。此外，该产品的设计中，亘喜生物还将一个增强型分子嵌入到TruUCAR的基础结构中，以提升TruUCAR T细胞的扩增能力。得益于同时靶向CD19/CD7的双CAR设计，以及在体内持久性方面的优化，GC502在临床前研究模型中展现出卓越的抗肿瘤活性，以及对宿主抗移植物（HvG）排斥反应的抑制效果。

       关于急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）

       急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种以骨髓中未成熟淋巴细胞异常增殖为特征的恶性血液肿瘤，通常包括急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。全球每年约有64,000名患者确诊ALL；2020年，美国和中国分别预计约6,000名和7,400名患者确诊ALL，其中B-ALL患者约占全体ALL患者总数的85%-88%。

       关于GC027

       GC027是一款首次用于人体试验、靶向CD7的即用型同种异体CAR-T疗法，针对性治疗T-ALL成人患者。该候选产品使用无需人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T细胞进行制备。基于亘喜生物具有知识产权的TruUCAR平台开发，GC027利用双功能CAR设计，特异性靶向患者自身的T细胞和自然杀伤（NK）细胞，以防后者直接针对外源性或同种异体CAR-T细胞，引发患者的排斥反应。通过这一创新设计，GC027候选产品能在无需与额外的强效免疫抑制剂联用的情况下，在患者的免疫系统中存活，从而成为一种差异化的单药疗法。

       关于急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）

       T细胞恶性肿瘤是一系列与T淋巴细胞有关的癌症，包括急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。T-ALL的标准治疗包括放/化疗和干细胞移植。标准化疗方案只有30%-40%的响应率，且响应患者的中位总生存期为6个月。T细胞恶性肿瘤患者的复发率和死亡率通常都很高。复发患者预后较差，治疗选择极为有限，5年以上生存期不足10%。由于共有的表面抗原和潜在的恶性细胞污染，针对T-ALL的CAR-T细胞疗法发展滞后。另外，自2005年FDA批准奈拉滨（由GlaxoSmithKline完成商业化上市）以来，尚未有任何其他针对T-ALL的新疗法获批。全球每年约有64,000名患者确诊患有ALL；2020年，美国确诊患者数量约为6,000名。T-ALL患者约占所有ALL成人确诊患者的25% 。

       关于TruUCAR

       TruUCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的“即用型”同种异体CAR-T细胞疗法，进一步降低成本的同时，提供更好的便利性。TruUCAR通过基因编辑实现差异化设计，可在无需与免疫抑制性药物联用的情况下，分别控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR 创新的双CAR设计，能使针对肿瘤抗原的CAR杀伤肿瘤细胞，而针对CD7的CAR抑制宿主抗移植物反应，使TruUCAR T细胞得以成为一款单药使用的“即用型”同种异体CAR-T疗法。