https://www.cphi.cn 2022-03-17 14:45 来源：新浪医药新闻
3月17日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，南京北恒生物科技有限公司（以下简称北恒生物）自主研发的CTA101 UCAR-T细胞注射液产品（受理号：CXSL2101509）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。CTA101是CDE批准的国内首 款“现货型”UCAR-T细胞治疗产品，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。
急性淋巴细胞白血病是一类起源于前体B或T淋巴前体细胞在骨髓,血液,髓外的恶性增殖性肿瘤。好发于儿童,在成人急性白血病中占15%~20%。随着化疗方法的不断改进,儿童完全缓解(completeremission,CR)率达95%以上,5年生存率超过80%。而成人复发难治性急性淋巴细胞白血病预后差,5年总生存率少于10%。
CTA101是北恒生物自主研发，具有独立知识产权的CTA101细胞注射液。是国内首 个基于CRISPR基因编辑技术的免疫细胞治疗产品，是国内第一个 UCAR-T创新药，是一款双靶点UCAR-T细胞注射液，针对CD19和/或CD22阳性成人复发/难治急性淋巴白血病。
据悉，CTA101采用北恒生物通用CAR-T技术平台开发的“现货供应型”CAR-T细胞疗法，使用CRISPR基因编辑技术，敲除TRAC基因以避免移植物抗宿主病（GvHD），同时敲除CD52基因并联合使用抗CD52单抗避免患者对CAR-T细胞的排异反应（HvGR），延长UCAR-T细胞的体内存续时间。UCAR-T是使用健康人的T细胞制备完成，相比自体CAR-T，UCAR-T具有抗肿瘤活性高、成本低和可及性高等优势。
据悉，CTA101探索性临床研究（IIT）结果曾在2021年4月，以ClinicalCancer Research 原著论文形式发表。6例既往经过重度治疗的患者接受了 CTA101 输注；其中3例入组前存在高白细胞状态，3例存在高危基因型损害，1例既往接受过抗CD22自体CAR-T治疗3个月内复发。6例受试者剂量为 1E+06 CAR+ T cells/kg（3 例患者）和 3E+06 CAR+ T cells/kg（3 例患者）。安全性特征良好，没有发生剂量限制性**(DLTs)、移植物抗宿主病（GvHD）、神经**及基因组编辑相关的不良事件。所有受试者均出现细胞因子释放综合征(CRS)，以轻中度为主，仅1名受试者发生了3级CRS。5例受试者获得了MRD阴性的完全缓解(CR)，CR 率为 83.3%，2例受试者获得了长期缓解。
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