北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于近日公布CAN106注射液在中国进行的Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验完成首例患者给药。

       本研究是一项多中心、开放、连续给药的Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验，评价CAN106注射液在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的耐受性、有效性和安全性、药代动力学和药效学特征。北京协和医院血液内科主任医师、博士生导师韩冰教授为该项研究的首席研究员。

       在此之前，CAN106注射液已在新加坡开展一项针对健康受试者的临床试验，结果显示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的剂量依赖性和药代动力学特性，游离C5和CH50均能得到有效抑制。基于新加坡试验结果，设计针对PNH患者的Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验方案，获得CDE批准后在较短时间内即启动该项研究，目前已完成首例PNH患者给药，让患者尽早获益。

       “首批人体数据验证了CAN106可作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和其他补体介导性疾病的治疗手段。我们很高兴地看到，在上述数据公布后不久CAN106 PNH临床试验就完成首例患者给药。”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说，“北京协和医院是中国领 先的研究机构之一，我们十分期待双方的合作。此前，北海康成与北京协和医院也达成了罕见病研究的合作意向。我们希望将这一新的治疗手段带到中国，改变国内患者抗C5治疗途径有限、治疗选择缺乏的现状。”

       关于CAN106

       CAN106是一种创新的长效重组人源化单克隆抗体，结合并中和C5（一种补体系统蛋白），从而防止膜攻击复合物（MAC）的形成，而MAC会导致细胞溶解（破坏）以及其他与PNH相关的症状。C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程。CAN106表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，这表明它具有有效抑制某些补体介导疾病的潜力。

       关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

       阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种致命的罕见补体系统疾病。补体系统本是免疫系统的一部分，通过攻击细胞膜来清除微生物和受损细胞，但它的调节失衡就会导致一些疾病的产生。PNH就是一种典型的补体相关疾病，它会导致严重贫血、血栓栓塞、胃肠道疼痛和功能障碍、疲劳、肺动脉高压、肾功能损伤，最终会导致死亡。据估计，在西方国家，每年每百万人中有1至2人患有PNH。根据《罕见病诊疗指南（2019年版）》，在亚洲，每年每百万人中有大约10人患PNH。然而这种疾病的治疗方案目前只有异体骨髓移植以及抗C5单克隆抗体（依库珠单抗和瑞利珠单抗），而在国内仅有依库珠单抗获批，但因其较高的治疗费用对中国PNH病人仍然不可及。

       北海康成制药有限公司简介

       北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

       北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 和胆道闭锁（BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

       北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 、LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。