https://www.cphi.cn 2022-03-31 10:21 来源:新浪医药新闻
CDE官网公示,一款名为卡谷氨酸分散片的5.1类新药申报上市并获得受理。公开资料显示,这是一款商品名为Carbaglu的罕见病治疗产品,最初在海外被批准用于N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症引起的高氨血症。
氨是氨基酸合成的必需原料,也对人体的酸碱平衡非常重要。生理状态下,人体可以通过尿素循环、合成谷氨酰胺、肾 脏泌氨等方式使氨的浓度维持在较低水平。当血氨>55μmol/L或新生儿血氨>80μmol/L时,可诊断为高氨血症,临床表现为肌张力降低、惊厥发作、呕吐、厌食蛋白倾向和**行为异常等。
公开资料显示,Carbaglu是Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治疗药物,其有效成分卡谷氨酸是一个合成的N-乙酰谷氨酸(NAG)结构类似物,由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)催化合成,是肝 脏线粒体中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1(CPS-1)的重要变构激活剂。CPS-1是尿循环中的第一个酶,在将氨转变成脲的过程中起着关键作用。Carbaglu通过激活CPS-1改善或恢复尿素循环的功能,并促进氨解毒和尿素生成。
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