渤健向美国FDA提交Aduhelm四期ENVISION试验最终方案

https://www.cphi.cn 2022-03-31 15:27 来源：新浪医药新闻作者：李汤姆

日前，渤健已向美国FDA提交了4期ENVISION试验的最终研究方案，渤健预计首位患者将在2022年5月进入筛查，并在大约四年后初步完成试验。

值得注意的是，在最初批准Aduhelm作为被诊断患有阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍或轻度AD患者的静脉治疗时，美国FDA就已要求渤健将ENVISION研究作为上市后和加速批准Aduhelm（aducanumab-avwa）的监管条件之一。

ENVISION试验将评估100mg/mL剂量Aduhelm注射液用于早期阿尔茨海默病静脉内使用的治疗效果。该研究是一项全球性的安慰剂对照试验，招募约1500名早期阿尔茨海默病患者并确认其β淀粉样蛋白病理学。试验主要终点是在Aduhelm治疗开始后18个月通过临床痴呆评定量表（CDR-SB）进行测量，此外还将涵盖一项长期扩展研究，收集患者48个月的长期数据进行分析。

次要终点方面，包括淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）和Tau PET数量的变化、AD评估量表-认知子量表（ADAS-Cog 13）、AD合作研究-日常生活活动-轻度认知障碍（ADCS-ADL -MCI）、综合AD评定量表（iADRS）、简易**状态检查（MMSE）和神经**清单（NPI-10）等。

自推出以来，Aduhelm一直遭到外界的质疑和批评，今年2月又有3名接受治疗的患者不幸死亡。尽管还没有确定具体的死亡原因，但也使外界再一次关注这款争议药物疗效是否确切以及潜在的安全性风险。为此，渤健重申了ENVISION试验的目标，包括从美国黑人、非裔美国人和拉丁裔群体内招募至少18%的患者。

对此，渤健神经退行性疾病发展高级副总裁兼高级副总裁Samantha Budd Haeberlein博士表示，ENVISION试验中患者的多样性可以更好反映美国早期阿尔茨海默病患者的情况。试验实施要素包括选择多样化的工作人员和不同地点的患者群体，并纳入代表性不足的社区作为试验地点。

自Aduhelm批准上市以来，其销售额表现一直不尽如人意，公司此前已将该疗法的价格削减了一半，最初定价为5.6万美元。渤健美国市场准入和报销副总裁Brendan Manquin曾悲观预测，即使草案顺利通过，未来几年内也可能最多只有2000名患者使用Aduhelm进行治疗。

参考来源：

1、Biogen Submits Final Protocol for ADUHELM® (aducanumab-avwa) Phase 4 ENVISION Trial to FDA

2、Biogen Submits Final Plan for Confirmatory Aduhelm Trial

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