根据各家企业公告、NMPA官网消息，2款药品获批上市，3款疗法临床结果积极！分别是信立泰的特立帕肽注射液、李氏大药厂引进的抗肿瘤新药盐酸丙卡巴肼胶囊、Otonomy公司的BDNF疗法OTO-413、Windtree Therapeutics公司的潜在“first-in-class”疗法istaroxime、Orasis Pharmaceuticals公司的眼药水疗法CSF-1。

       2款药品获批上市

       信立泰：特立帕肽注射液获批上市

       据NMPA最新批件显示，信立泰药业的特立帕肽注射液获批上市，商品名为欣复泰 PRO?。

       特立帕肽是一种由 34 个氨基酸组成的重组人甲状旁腺激素（PTH）类似物（rhPTH[1-34]），能调节骨代谢、肾小管对钙和磷的重吸收，以及肠道钙吸收，从而增加骨量、改善骨结构。适用于治疗绝经后妇女高骨折风险的骨质疏松症，以及糖皮质激素持续治疗诱发的高骨折风险的骨质疏松症。

       该药是国内唯一批准上市的促骨形成类抗骨松药物，能够有效改善骨微结构、增加骨强度，同时能促进骨愈合，降低椎体和非椎体骨折风险，是治疗骨质疏松症的理想药物之一。

       李氏大药厂引进的抗肿瘤新药获批上市

       据NMPA官网公示，李氏大药厂子公司兆科药业申报的抗肿瘤新药盐酸丙卡巴肼胶囊（Natulan）上市申请已获得批准。根据李氏大药厂早前发布的新闻稿，该产品此次获批的上市申请针对的适应症为：用于治疗晚期霍奇金淋巴瘤。

       盐酸丙卡巴肼胶囊属于一种烷化剂药物，也是一种周期非特异性抗肿瘤药，在临床上适用于治疗晚期霍奇金淋巴瘤及部分脑癌（例如多形性胶质母细胞瘤）。据文献报道，该产品的抗肿瘤作用机制为：药物进入体内后经肝微粒体氧化代谢产生甲基或其他烷基自由基，再与DNA作用使其解聚，从而抑制DNA、RNA以及蛋白质的合成。

       霍奇金淋巴瘤是一种较为罕见的B细胞恶性淋巴瘤，多发生于20~40岁的年轻人，绝大部分患者病理分型为经典型霍奇金淋巴瘤。尽管早期霍奇金淋巴瘤治疗效果较好、治愈率较高，但许多患者由于治疗不规范、不良反应等原因，一线治疗后仍然会有较高的复发率。针对复发和难治性经典型霍奇金淋巴瘤，由于治疗方案少，肿瘤内科和血液科医生仍面临严峻的挑战。

       3款疗法临床结果积极

       Otonomy公司：BDNF疗法2a期临床结果积极

       Otonomy公司宣布，在研疗法OTO-413在治疗听力损失受试者的2a期临床试验中获得积极顶线结果。试验结果显示，一次鼓室内注射0.3 mg OTO-413（一种可持续保持药物暴露的脑源性神经营养因子配方），与安慰剂相比，在多个听力疗效终点显示出临床获益。

       OTO-413是一种脑源性神经营养因子（BDNF）的独特配方。BDNF是一种参与神经元生长和修复的天然蛋白质。非临床研究表明，局部给予BDNF可修复因噪声创伤或暴露于耳**化学物质而受损的耳蜗内毛细胞与听觉神经纤维之间的突触连接。此外，Otonomy在临床前研究中已证明，突触连接的修复与听力功能的恢复有关。OTO-413的独特配方让它在一次注射后，长期维持内耳持续的药物暴露，从而减少注射次数并且提高疗效。

       Otonomy宣布的这项随机双盲、含安慰剂对照的2a期临床试验结果显示，与安慰剂相比，单次鼓室内注射OTO-413，在接受治疗后第57天和第85天进行的多个听力检测中提供了具有临床意义的治疗益处。

       比如，40%接受OTO-413治疗的患者在三项噪声言语（SIN）听力测试中至少一项获得具有临床意义的改善，对照组这一患者比例为20%。50%接受OTO-413治疗的患者整体印象变化量表（PGIC）指标获得具有临床意义的治改善，对照组这一数值为10%。

       Windtree Therapeutics公司：潜在“first-in-class”疗法2期临床结果积极

       Windtree Therapeutics公司宣布，其潜在“first-in-class”疗法istaroxime，在治疗心源性休克患者的2期临床试验中获得积极结果，迅速提高患者的血压收缩压，这是治疗这类患者的关键临床目标。

       心源性休克是一种心脏无法泵出足够的血液和氧气给大脑、肾 脏和其它关键器官导致的严重疾病。如果不及时治疗，患者的死亡率很高。目前逆转这一症状的药物疗法具有多种副作用，包括提高心律失常、血压降低、肾功能失常风险，甚至增加死亡率，因此限制了它们的使用。

       Istaroxime是一款潜在“first-in-class”疗法，具有双重作用机制，旨在改善心 脏 收缩和舒张功能。它通过抑制钠/钾离子ATP酶增加心肌收缩力，并可通过激活肌质网上的SERCA2a钙泵，增强细胞质中的钙再摄取，促进心肌舒张。

       在这项随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验中，60名按照心血管血管造影与干预学会（SCAI）休克评分为B级的早期心源性休克患者接受了istaroxime或安慰剂的治疗。这些患者的收缩压在75~90 mmHg之间。

       试验顶线结果显示，这一研究达到了主要终点，接受治疗后6个小时里，istaroxime组的收缩压与对照组相比获得显著改善。

       Orasis Pharmaceuticals公司：老花眼眼药水达到两项3期临床试验主要终点

       Orasis Pharmaceuticals公司宣布，其用于改善老花眼患者近视力的在研眼药水疗法CSF-1，在两项3期临床试验中达到主要终点和关键性次要终点。

       Orasis公司的CSF-1是一款由低剂量毛果芸香碱和多种载体构成的不含防腐剂的眼科溶液配方，其毛果芸香碱浓度为0.4%。它的主要作用机制是收缩瞳孔，从而增强景深，改善近视力和中距视力。

       在这两项3期临床试验中，老花眼患者每日接受两次CSF-1治疗。试验结果显示，CSF-1在试验第8天达到主要和关键次要终点。显著提高了视力表多读三行的患者比例。接受第一剂治疗后一小时内40%的患者多读三行，这一比例在接受第二剂治疗后达到50%（p<0.0001）。

       而且，CSF-1在接受治疗第1天和第15天均显著改善视力表多读三行的患者比例。受试者最早在接受治疗20分钟后就可获得视力改善，并且疗效可持续长达8个小时。