近日，在审查了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法的数据之后，安斯泰来决定放弃候选DMD基因疗法，这一决定造成了1.7亿美元的减值损失。
2019年，安斯泰来耗资30亿美元收购基因治疗初创公司Audentes Therapeutics。此前，Audentes与美国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）合作，获得了相关临床前证据，显示其AAV载体编码的经修饰的U7小核RNA可改善肌肉功能。
基于这些数据，Audentes于2020年开始对携带DMD相关基因突变（外显子2重复）的男孩进行基因治疗试验。但在审查了一项临床前研究的结果之后，安斯泰来决定终止开发临床期基因疗法AT702、两款早期候选基因疗法AT751和AT753，后两者适用于外显子51和外显子53跳过疗法的DMD患者。
据悉，终止上述DMD基因疗法将给安斯泰来造成1.7亿美元的减值损失，并会在2022财年第一季度业绩中反映。
值得一提的是，一年前，由于一项2/3期临床试验中出现多例患者死亡，先导基因疗法AT132遭遇临床搁置，导致安斯泰来减值损失5.4亿美元。AT132是Audentes的核心资产，用于治疗X连锁肌小管性肌病（XLMTM）。
据了解，AT132使用AAV8载体将肌管蛋白1基因拷贝至患者肌肉细胞，可改善由MTM1基因突变引起的新生儿神经肌肉疾病XLMTM。根据公开报道，在2020年5月-2021年9月期间，已有4例患者在接受AT132治疗后死亡。
在披露上述DMD基因疗法项目终止的声明中，安斯泰来还透露将记录并重新评估与AT132相关的损失。去年9月，在一例患者接受更低且被认为更安全剂量AT132出现肝 脏问题之后，安斯泰来自愿暂停了患者筛查及给药治疗。几周后，由于第4例患者死亡，美国FDA对AT132采取了临床搁置措施。基于对临床延迟以及潜在上市产品标签的思考，安斯泰来表示会记录AT132相关的减值损失。
根据发布的公告，安斯泰来还终止了另外两个项目，一个是DNA**ASP2390，处于1期临床研究，用于预防尘螨诱发的过敏性鼻炎；另一个是GITR激动抗体ASP1951，处于1期临床研究，用于治疗癌症。总体而言，针对AT132及上述两个项目，安斯泰来在2021财年第四季度记录减值损失达3.9亿美元。
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