美国FDA撤回百时美施贵宝罗米地辛PTCL适应症加速批准

https://www.cphi.cn 2022-05-07 13:51 来源：新浪医药新闻作者：一度医药

5月6日，美国FDA正式宣布，撤销百时美施贵宝注射用Istodax（romidepsin，罗米地辛）用于外周T细胞淋巴瘤（PTCL）适应症的批准。同时，由于梯瓦505(b)(2)抗癌药物验证性试验失败，FDA还撤销了该药物的申请资格。

尽管此次加速申请遭到拒绝，但百时美施贵宝Istodax仍被批准用于治疗至少接受过一次全身治疗的患者的皮肤T细胞淋巴瘤。

值得关注的是，去年8月，百时美施贵宝曾在一项验证性III期临床试验中错失了无进展生存期的主要终点后宣布，从美国市场上撤回Istodax用于治疗外周T细胞淋巴瘤的适应症。

罗米地辛是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi），是一种表观遗传疗法，属于组蛋白去乙酰化酶抑制剂类抗癌药，由Clegene（新基）公司研发。分别于2009年和2011年被FDA批准用于已接受过至少一次系统治疗的皮肤T细胞淋巴瘤和外周T细胞淋巴瘤患者。

在FDA加速批准的药物中，肿瘤类药物一直是主力军，同时也有大量药物申请最终因试验失败而被迫或自愿撤回。

2021年2月，阿斯利康Imfinzi治疗膀胱癌的适应症遭美国FDA撤回；

2021年3月及7月，默克Keytruda治疗小细胞肺癌和胃癌的适应症遭美国FDA撤回；

2021年6月，百时美施贵宝Opdivo治疗小细胞肺癌和肝癌的适应症遭美国FDA撤回；

2021年3月及8月，罗氏Tecentriq治疗膀胱癌和乳腺癌的适应症遭美国FDA撤回；

2021年10月，Agenus旗下balstilimab治疗宫颈癌的适应症遭美国FDA撤回；

今年年初，吉利德Zydelig两种淋巴瘤适应症也同样遭到撤回。

关于导致这一结果的原因，这些药物最初都获得了FDA加速认可，但最终因为验证性试验失败而导致申请遭到驳回，甚至阿尔茨海默病药物Aduhelm自从获批的那天起就备受争议。加速批准是美国FDA用以加速治疗严重疾病、且与现有药物相比具备显著优势的药物上市，让病人尽早接受治疗的一种手段。然而，美国卫生界和医药界目前对美国FDA加速批准流程已经表示强烈的质疑。

通过加速批准后，制药公司仍需要进行临床研究以确认预期的临床益处。如果验证性试验未显示该药物提供临床益处，FDA会将该药物从市场上移除。一些药物上市之后的临床验证实验进展缓慢，或者被证明无效，很多情况下FDA做出药品撤回决定时间较长（Istodax加速批准撤回耗时十年），最终导致患者接受了无效治疗，而支付方也造成了巨大的财务损失。

越来越多的失败案例表示，美国FDA有必要对加速批准流程进行更大幅度的改革，例如可以给验证性试验加上完成期限，或者更改药物进入加速批准流程的条件。

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