全球首批！Amylyx治疗ALS药物获加拿大有条件批准曾遭FDA延迟审查

https://www.cphi.cn 2022-06-14 17:38 来源：新浪医药新闻作者：一度医药

日前，加拿大卫生部宣布有条件地批准了Amylyx Pharmaceuticals旗下肌萎缩侧索硬化（ALS）药物Albrioza（AMX0035），这也是该公司在全世界首次获得批准，Albrioza也成为了加拿大第一个获批的ALS药物。

此前，Amylyx在美国市场的监管申请上遇到了一些挫折。该药物在美国FDA内部审查后得出了悲观的分析意见，随后美国FDA旗下一个独立的顾问小组投票否决了这款ALS疗法，专家顾问们认为Amylyx公司需要更多的试验数据来证明Albrioza的疗效。最终，美国FDA将该疗法的决定截止日期推迟到了今年9月29日。

加拿大卫生部则是根据一项名为CENTAUR的2期试验数据和更长的开放标签随访数据批准了Albrioza。在CENTAUR试验中，研究人员在137名ALS患者中测试了Albrioza与安慰剂为期六个月的治疗效果。试验结果显示，24周后服用该药物的患者在肌萎缩侧索硬化功能评定量表上的平均得分高出2.32分。

ALS是一种严重的神经退行性疾病，通常在诊断后的平均寿命为两到五年。加拿大ALS协会首席执行官Tammy Moore在一份声明中表示，在监管部门批准后，最重要的是，所有加拿大人将能够从这种创新疗法中受益。Moore也呼吁，希望在整个药品获取和报销过程中，监管决策者能够迅速开展工作，为所有可能受益的加拿大人提供及时和公平的治疗机会。

Albrioza包含两种成分，苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣，可降低未折叠蛋白反应（UPC），防止UPC导致的细胞死亡。牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂，可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态。

然而，尽管加拿大监管部门批准了该药物，但美国FDA工作人员面对同样的试验数据，却认为并没有特别具有说服力。FDA工作人员们表示，Amylyx公司的数据分析应该要包括在疾病自然过程中发生的死亡事件，即使这些死亡案例与治疗无关。

不过，加拿大监管部门此次给予该疗法的批准也是有条件性的批准，为此Amylyx将不得不提交其正在进行的第三阶段PHOENIX试验的数据，该试验预计将于2024年公布相关数据。除此之外，Amylyx在其批准公告中表示，加拿大监管机构还要求Amylyx公司进行“额外的项目计划及其他正在进行的研究”。

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