https://www.cphi.cn 2022-06-22 17:18 来源：美通社 作者：Sirnaomics Ltd.
Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代号：2257.HK），是一家行业专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics宣布本公司首席技术官Dmitry Samarsky博士将于第四届RNA疗法：从概念到临床专题讨论会（The 4th Annual RNA Therapeutic：From Concept to Clinic Symposium）上分享本公司专有GalAhead™技术及其产品管线的双靶向RNAi疗法最新研发与应用扩展。专题讨论会将于2022年6月22日至24日以线上会议形式举行。
Sirnaomics专有的基于GalNAc-RNAi疗法递送平台GalAhead™依托于独特的RNA结构，可以"沉默"单个或多个mRNA靶点，特别是两个关键技术组件mxRNA™（小型化RNAi触发器）及muRNA™（多单位RNAi触发器）。mxRNA™由长度约为30 nt的单链寡核苷酸组成，旨在下调单类基因。而muRNA™由多条单链寡核苷酸组成，允许同时"沉默"两个或多个目标。Sirnaomics将于专题讨论会展示上述两种技术的数据，尤其是已在动物模型中获得验证的muRNA的双靶点基因沉默活性，以及报告基于GalAhead™的治疗项目取得的快速进展。
"Sirnaomics正致力于开发RNAi递送技术以实现更高效率的治疗应用。公司新型的GalAhead™技术的单靶点与双靶点的RNAi疗法已经在啮齿动物和非人类灵长类动物模型中得到了反复验证。" Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示，"我们期待在2023年扩展我们的GalAhead™递送平台及其RNAi候选药物进行临床试验以治疗各种肝 脏代谢类疾病。"
Sirnaomics首席技术官Dmitry Samarsky博士表示："自我们于2019年正式向公众介绍了Sirnaomics的GalAhead™技术以来，该技术被反复证明是稳健且具有重现性的。有鉴于此，我们计划在2022年底前提交首 个候选产品的IND申请。今年我们已经提名了另外四个基于GalAhead™递送平台的开发性候选药物，包括首 个双靶点分子，我们计划在2022年底前新增更多的候选药物。"
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