2022年8月16日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称"邦耀生物"）宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品"BRL-101自体造血干祖细胞注射液"的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。

       对于本次β-地中海贫血基因疗法产品IND申报获批，邦耀生物创始人、董事长刘明耀教授表示，"我们非常高兴BRL-101临床试验申请获得了CDE的许可，IND的顺利获批离不开公司各部门的辛勤付出，也特别感谢CDE对我们的高度认可，及CDE一直以来为保护和促进公众健康与支持新药研发的不懈努力。此次IND获批，不仅标志着公司的发展正式进入了临床阶段，也意味着邦耀生物成功向基因和细胞治疗国际一线梯队靠拢。而邦耀生物作为一家致力于成为全球领 先的细胞基因药企，未来我们将继续着力于高质量转化基因编辑技术在细胞和基因治疗中的应用，并始终以患者为中心不断推动各个管线的研发产品进程，为中国乃至全球遗传疾病及恶性肿瘤疾病患者带来更多突破性疗法。"

       BRL-101: 临床试验中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖

       邦耀生物BRL-101主要适应症为β-地中海贫血（地贫），是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC?)开发的基因治疗产品。

       β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血（TDT）。由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，国内TDT患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，TDT患者的生存率明显低于发达国家。

       根据2021年5月最新发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10％的速度递增。当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能。

       邦耀生物ModiHSC?主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主开发的基于基因编辑技术的造血干细胞平台(ModiHSC?)在治疗β0/β0型重度地贫患者在研究者发起的临床试验中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖。

       自2020年7月以来，邦耀生物和中南大学湘雅医院血液科付斌副主任医师及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华主任合作，基因治疗多例β地贫患者已治愈出院，且已摆脱输血依赖，过上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者摆脱输血依赖已超2年，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。2022年8月4日，该项研究者发起的临床试验成果发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine（影响因子：87.241）。这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面的突破性成果。

       ?还值得一提的是，邦耀生物在地贫领域的突出性成果已选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》(2020)的治疗方法部分。此外，相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，邦耀生物造血干细胞基因疗法成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。