勃林格殷格翰罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病治疗药物获美国FDA批准

https://www.cphi.cn 2022-09-05 10:28 来源：美通社作者：勃林格殷格翰

勃林格殷格翰9月2号宣布，美国食品药品监督管理局成为首个批准 spesolimab 用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的监管机构。

勃林格殷格翰9月2号宣布，美国食品药品监督管理局成为首个批准 spesolimab 用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的监管机构。Spesolimab是一种新型选择性抗体，可阻断白介素 36 受体 (IL-36R) 的激活，白细胞介素 36 (IL-36) 是一种免疫系统内的信号通路，被证明与 GPP 的发病机制有关。

"GPP 的发作会极大地影响患者的生活，并导致严重的、危及生命的并发症，"临床试验首席研究者和出版物作者、美国纽约西奈山伊坎医学院临床治疗学主任、Eric J沃尔德曼皮肤病学教授Mark Lebwohl 说， "对皮肤科医生和临床医生来说，spesolimab 的获批是一个转折点。我们现在能有一种 FDA 获批的疗法，它可能给患者带来改变，而在此之前，这些患者还没有任何获批的治疗选择来帮助他们控制 GPP 的发作。"

勃林格殷格翰董事会成员、人用药品业务负责人Carinne Brouillon 表示："这一重要的获批证明了我们为加速研究而做出的努力取得了成功，这些努力旨在更快地将创新疗法带给最需要帮助的人。我们认识到这种罕见的皮肤病给患者及其家人和护理人员带来了毁灭性的负担。GPP 可能会危及生命，截至目前还没有专门获批的疗法来治疗GPP 的发作这一具有破坏性的疾病。让我感到自豪的是，我们可以将首个在美国获批的治疗药物spesolimab提供给有需要的患者。"

FDA对spesolimab的批准基于其关键性EFFISAYIL? 1 II 期临床试验结果。1在为期 12 周的临床试验中， GPP 发作患者接受了 spesolimab 或安慰剂治疗。在试验开始时，大多数患者的脓疱密度很高或非常高，并且生活质量受损。一周后，与安慰剂（6%）相比，54% 使用 spesolimab 治疗的患者的皮肤无可见脓疱。1

除在美国获批外，spesolimab 目前正在全球多个国家接受监管机构的评审。迄今为止，spesolimab用于治疗GPP 的发作已在美国、中国大陆和台湾地区获得突破性治疗药物认定，在美国和中国获得优先审评资格，在美国、韩国、瑞士和澳大利亚获得孤儿药认定，在中国台湾获得快速评审通道且GPP在该地区被认定为罕见病。2021年10月，欧洲药品管理局已验证spesolimab 用于治疗GPP的上市申请，目前该上市申请正在评审中。同年10月，勃林格殷格翰正式向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交了spesolimab的上市申请，用于治疗GPP的发作，该适应症有望于今年在中国获批。

与斑块状银屑病不同，GPP 是一种罕见且可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，其特征是广泛爆发的疼痛性无菌性脓疱。由于该疾病非常罕见，疾病症状的识别可能具有挑战性，因此会导致确诊延误。

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