本周并没有新药获批上市，但是礼来降糖重磅炸 弹—GIP/GLP-1双激动剂tirzepatide在国内申报上市值得关注。同时，也有多个重要药物获批临床或申请临床。此外，有多个药物关键III期临床取得积极结果，覆盖甲状腺癌、纤维化间质性肺病、偏头痛、斑块状银屑病等多个适应症。

       本周盘点包括审批、研发、交易及投融资3个板块，统计时间为9.5-9.9，包含25条信息。

       审批

       NMPA

       上市

       申请

       1、9月6日，CDE官网显示，Biohaven的硫酸瑞美吉泮口崩片（Rimegepant）上市申请获受理，推测该适应症为：成人急性偏头痛。Rimegepant是一款口服CGRP受体拮抗剂，目前获FDA批准用于治疗成人急性偏头痛和发作性偏头痛。2022年5月，辉瑞以约116亿美元收购Biohaven，获得Rimegepant。

       2、9月7日，CDE官网显示，礼来的Tirzepatide上市申请获受理，用以改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。Tirzepatide是每周注射一次的GIP和GLP-1受体激动剂，将两种肠促胰岛素的作用整合到一个新分子中，于2022年5月获FDA批准上市。Tirzepatide在减重方面也疗效优秀。

       3、9月8日，CDE官网显示，基石药业的PD-L1抗体舒格利单抗注射液上市申请获受理，拟用于单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/RENKTL）。2020年10月，舒格利单抗曾获得FDA针对该适应症的突破性疗法认定，目前，尚无PD-1或PD-L1抗体被批准用于治疗R/RENKTL。

       临床

       批准

       4、9月6日，CDE官网显示，诺和诺德的司美格鲁肽片获批临床，作为成人患者体重管理，用于减少热量饮食和增加体力活动的辅助治疗，初始体重指数（BMI）≥28kg/m2（肥胖），或≥24kg/m2且<28kg/m2（超重）并且伴有至少一种与体重相关的合并疾病。司美格鲁肽片由司美格鲁肽和吸收增强剂SNAC组成，是一款长效GLP-1受体激动剂。

       5、9月7日，绿叶制药宣布，其控股子公司博安生物BA1106获批临床，成为中国首 个进入临床阶段的用于治疗实体瘤的抗CD25单抗。BA1106的主要作用机制是通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒 性作用（ADCC）效应削减肿瘤微环境中的Treg细胞，增加效应T细胞的比例。

       6、9月7日，CDE官网显示，烨辉医药的BN301临床试验获批，拟开发用于治疗既往经过系统治疗后进展或无合适治疗的血液系统恶性肿瘤。BN301是一款潜在“first-in-class”靶向CD74的ADC，此前，烨辉医药与Sutro 达成2亿美元合作，获得该药在大中华区的开发和商业化权利。

       7、9月7日，CDE官网显示，华夏英泰的HXYT-001自体细胞注射液获批临床，拟用于治疗复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。HXYT-001细胞注射液正是由华夏英泰基于与清华大学联合开发的STAR-T技术而开发的一款细胞治疗创新药物，主要成分是采用人源化抗体靶向CD19和CD20的合成性T细胞受体和抗原受体（STAR）修饰的T细胞。

       8、9月8日，CDE官网显示，诺诚健华的ICP-248片获批临床，拟开发治疗恶性血液肿瘤。ICP-248为诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂，拟开发作为单药或与BTK抑制剂等其它药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等恶性血液系统肿瘤。

       9、9月8日，CDE官网显示，京新药业递交的1类新药JBPOS0101胶囊三项临床获批，拟开发用于治疗成人局灶性癫痫。JBPOS0101是韩国Bio-Pharm 开发的一款抗癫痫新药，2021年8月，京新药业获得该药在中国地区（包含中国大陆、中国香港、中国澳门）进行研发、生产及商业化的独家权益。

       申请

       10、9月6日，CDE官网显示，默沙东的MK-0616胶囊临床试验申请获受理，用于治疗高胆固醇血症。MK-0616是一种可口服的环肽类PCSK9抑制剂。目前全球共上市3款PCSK9抑制剂，分别是诺华的inclisiran、安进的依洛尤单抗和再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗。2022年6月，信达生物PCSK-9抑制剂托莱西单抗注射液申报上市，成为首 款申报上市的国产PCSK9抑制剂。

       11、9月8日，CDE官网显示，北京中因科技的ZVS101e注射液临床试验申请获受理，适应症为治疗CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）。ZVS101e是一款眼科基因治疗药物，曾获FDA孤儿药资格认定，主要通过rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量，恢复视网膜细胞功能。

       突破性疗法

       12、9月8日，CDE官网显示，康诺亚生物和乐普生物联合开发的CMG901拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：经一线及以上治疗失败或不能耐受的Claudin18.2阳性晚期胃癌。CMG901是一款靶向Claudin18.2的ADC药物，已获美国FDA授予孤儿药资格及快速通道资格，是全球首 款进入临床的Claudin18.2ADC。目前，全球范围内尚无Claudin18.2ADC上市。

       FDA

       上市

       批准

       13、9月8日，Amylyx Pharmaceuticals宣布，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNSDAC）以7:2的投票结果赞成该公司在研药物Albrioza的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。Albrioza是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂。

       突破性疗法

       14、9月7日，辉瑞宣布，其GBS6获得了FDA授予的突破性疗法资格，通过孕妇免疫预防新生儿GBS感染。GBS6是一款在研的母体疫 苗，通过针对6种主要的GBS血清型（覆盖98%病例）提供保护。FDA的资格认定主要基于GBS6的II期临床（NCT03765073）中期分析，旨在评估GBS6在18至40岁健康孕妇中的安全性和免疫原性。

       孤儿药资格

       15、9月6日，熙源安健宣布，BR007已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗进行性骨干发育不良（CED）。BR007是一种具有骨靶向性的小分子耦合药物，可特异性地抑制骨组织细胞中的TGF-β受体。进行性骨干发育不良是一种罕见的常染色体显性遗传骨病，由染色体19q13上的转化生长因子TGF-β基因突变引起。

       研发

       启动临床

       16、9月5日，中国药物临床试验登记与信息公示平台公示，礼来公司登记了一项国际多中心（含中国）3期临床研究，评估Donanemab注射液治疗早期症状性阿尔茨海默病的安全性和有效性。Donanemab是礼来开发的一款抗β淀粉样蛋白抗体。

       17、9月7日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药在中国启动了一项1期临床，以评估HRS-4642注射液在携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。HRS-4642是中国境内首 个获批临床的针对KRAS G12D突变晚期实体瘤的药物。

       18、9月8日，沃森生物发布公告，其控股子公司泽润生物自主研发的九价HPV疫 苗已启动一项与Gardasil 9（佳达修9）免疫原性比较的3期临床试验首例受试者入组，标志着该疫 苗正式进入3期临床研究阶段。这是一项随机、盲法、阳性对照试验，目标入组人数为1200人。

       临床数据公布

       19、9月5日，安斯泰来公告，一项关于fezolinetant治疗更年期相关的血管舒缩症状（VMS）的女性患者在中国大陆进行的III期MOONLIGHT3研究取得了积极的关键结果。fezolinetant（非唑奈坦）是安斯泰来自主研发的一款口服选择性神经激肽3受体（NK3）拮抗剂，fezolinetant已向FDA提交上市申请并获受理，PDUFA日期为2023年2月22日。

       20、9月5日，泽璟制药公告，一项关于甲苯磺酸多纳非尼片治疗局部晚期转移性放 射 性碘难治性分化型甲状腺癌III期ZGDD3研究亚组分析结果公布，在无TKI治疗史的患者中，多纳非尼组和安慰剂组的中位mPFS分别是18.3和7.4个月；有TKI治疗史的患者，分别为11.0和3.7个月。多纳非尼片是泽璟制药开发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。

       21、9月5日，勃林格殷格翰宣布，尼达尼布（nintedanib）用于儿童和青少年纤维化间质性肺病的InPedILDIII期试验取得积极结果，达到共同主要终点。nintedanib是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，同时靶向血管内皮生长因子受体（VEGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血小板源生长因子受体（PDGFR）。

       22、9月8日，Teva在MTIS2022上宣布，两项独立研究证明了Fremanezumab治疗偏头痛合并抑郁患者的有效性，与安慰剂相比，每季度或每月注射Fremanezumab可有效降低每月偏头痛发作率50%以上。Fremanezumab是一种可与降钙素基因相关肽（CGRP）结合并阻断CGRP与其受体结合的人源化单抗。

       23、9月8日，拜耳/再生元联合宣布，阿柏西普8mg制剂，12周一次和16周给药一次治疗新生血管（湿润）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的两项全球关键III期研究—PHOTON和PULSAR，在第48周时达到主要终点。这两项关键研究的成功意味着阿柏西普8mg制剂可将治疗间隔从每2个月一次延长到每4个月一次。

       24、9月8日，安进公布了Apremilast的两项III期研究结果，证明了该药物在中度至重度斑块状银屑病儿童患者和中重度生殖器银屑病成人患者中的有效性。Apremilast是一种口服的小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，对环状腺苷单磷酸（cAMP）具有特异性。

       交易及投融资

       25、9月7日，GoodTherapeutics宣布与罗氏签订合并协议。罗氏将拥有GoodTherapeutics研发管线中受PD-1调节的IL-2疗法，以及开发PD-1调节的IL-2受体激动剂疗法的技术平台专有权。受PD-1调节的IL-2疗法由靶向PD-1抗体结合域和IL-2组成，能够将IL-2活性特异性定向PD-1+T细胞以刺激T细胞抗肿瘤免疫反应，并最大限度地减少全身毒 性。