本周，国内方面，人福医药1.2类中药获批上市。临床方面，多个新药获批临床获提交临床申请。此外，浦润奥生物的伯瑞替尼肠溶胶囊拟纳入优先审批；国外方面，terlipressin注射液成为全球首 个获FDA批准用于改善成人肝肾综合征(HRS)患者肾功能的疗法。此外，多个药物获得快速通道资格认定。与此同时，多个全球创新药物临床取得积极结果，但也有药物折戟。

       本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资3个板块，统计时间为9.12-9.16，包含26条信息。

       审评审批

       NMPA

       上市

       批准

       1、9月15日，NMPA官网显示，人福医药的1.2类中药广金钱草总黄酮胶囊获批上市，可用于输尿管结石中医辨证属湿热蕴结证患者的治疗，这是全球首 创的防治尿结石症中药新药。广金钱草总黄酮胶囊采用大孔吸附树脂纯化技术，在广金钱草单味中药材中分离得到了广金钱草总黄酮部位。

       申请

       2、9月13日，CDE官网显示，海和药物和韩国大化制药联合开发的紫杉醇口服溶液（RMX3001）提交上市申请，拟用于二线治疗晚期胃癌患者。RMX3001是由大化制药基于其创新的脂质自乳化药物递送技术开发而成的紫杉醇口服制剂，是全球首 个开发成功并获批上市的口服紫杉醇产品。

       临床

       批准

       3、9月13日，CDE官网显示，睿源生物的RY_SW01细胞注射液获批临床，拟开发治疗活动性狼疮肾炎。RY_SW01细胞注射液为一款间充质干细胞药物，已经完成研究者发起的临床试验（IIT）首例受试患者给药入组，初步结果显示了良好的安全性。

       4、9月14日，CDE官网显示，恒瑞医药的RS-6209胶囊获批临床。HRS-6209胶囊是选择性细胞周期阻断剂，可诱导肿瘤细胞发生G0/G1期阻滞，进而发挥抗肿瘤作用，临床拟用于晚期恶性肿瘤治疗。国内外尚无同类产品获批上市，亦无相关销售数据。

       5、9月16日，CDE官网显示，阿斯利康旗下Alexion公司申报的CAEL-101注射液获批临床，拟开发适应症为淀粉样轻链型淀粉样变性。CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体，正在海外开展治疗轻链淀粉样变性的3期临床试验。

       6、9月15日，CDE官网显示，Idorsia Pharmaceuticals的selatogrel注射液获批临床，拟开发用于有急性心肌梗死（AMI）病史的成人患者AMI的入院前治疗。selatogrel是一款新型、速效、可由患者自行皮下注射给药的可逆性P2Y12受体拮抗剂，正在海外针对急性心肌梗死适应症开展3期临床研究。

       7、9月15日，CDE官网显示，渤健的BIIB122获批临床，拟开发用于治疗帕金森病。BIIB122是一款潜在“first-in-class”的LRRK2小分子抑制剂，目前正在海外开展治疗帕金森病的3期临床试验。

       8、9月13日，CDE官网显示，天境生物的CD47抗体来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗初诊较高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的3期注册临床研究获批。来佐利单抗，能有效地靶向肿瘤细胞，同时将对红细胞产生的不良影响降至最低，从而可避免严重贫血。

       申请

       9、9月15日，CDE官网显示，礼来和Dicerna公司联合开发的LY3819469注射液提交临床试验申请并获受理，用于治疗心脏代谢疾病，这是礼来在中国申报的首 款RNAi疗法药物。2021年5月，LY3819469获FDA批准临床。

       10、9月16日，CDE官网显示，和径医药递交了HJM-353片的临床试验申请并获受理。HJM-353是一种强效、选择性和口服生物可利用的EED抑制剂，拟开发治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。

       优先审评

       11、9月14日，CDE官网显示，鞍石生物旗下浦润奥生物c-Met抑制剂伯瑞替尼肠溶胶囊获拟优先审评，用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

       FDA

       上市

       批准

       12、9月14日，Mallinckrodt宣布，FDA批准terlipressin注射液用于治疗成人肝肾综合征（HRS），这是全球首 个获FDA批准用于改善成人肝肾综合征(HRS)患者肾功能的疗法。内源性加压素由人垂体后叶分泌，terlipressin为其合成类似物，具有收缩血管和抗出血的药理作用，可降低肝 脏血流量和门静脉压。

       申请

       13、9月12日，Acadia Pharmaceuticals宣布，FDA已受理Trofinetide用于治疗Rett综合征的新药申请（NDA），FDA已授予其优先审评，PDUFA日期为2023年3月12日。Trofinetide是一种新型的类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽合成类似物，目前，FDA还没有批准任何治疗Rett综合征的药物。

       临床

       批准

       14、9月13日，绿叶制药宣布，LY03015已获得美国FDA批准，即将开展1期临床试验，拟开发用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿舞蹈病。LY03015属于新一代VMAT2抑制剂，有望改善目前VMAT2抑制剂药物在活性、疗效、安全性等方面的临床痛点。

       15、9月15日，创胜集团宣布，TST003的临床试验申请获美国FDA批准。TST003是一种全球潜在同类首 款靶向由肿瘤相关成纤维细胞或具有间充质表型的肿瘤细胞产生的新型免疫调节蛋白Gremlin1的抗体候选药物。

       快速通道资格

       16、9月12日，Mersana宣布，XMT-1660获FDA授予快速通道资格，用于治疗晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成年患者。XMT-1660是一款利用Dolasynthen技术平台开发的靶向B7-H4的ADC药物，其药物与抗体比率为6（DAR=6），目前正在开展I期临床试验。

       17、9月14日，aTyrPharma宣布，efzofitimod获FDA授予快速通道资格，用于治疗系统性硬化（SSc）相关间质性肺疾病（ILD）。efzofitimod是一种融合蛋白，由组氨酰-tRNA合成酶的免疫调节结构域与人源化抗体的Fc区融合而成，通过选择性调节NRP2恢复免疫平衡。

       18、9月15日，康宁杰瑞宣布，恩沃利单抗注射液（Envafolimab）获FDA授予快速通道资格，用于治疗一线/二线化疗后疾病进展的局部晚期、不可切除或转移性多形性肉瘤（UPS）/纤维组织细胞肉瘤（MFS）。恩沃利单抗注射液是全球首 个且唯一上市的皮下注射PD-(L)1抑制剂，也是中国首 个获批的泛瘤种适应症（MSI-H/dMMR）免疫治疗药物，

       19、9月15日，Jasper Therapeutics宣布，JSP191获FDA快速通道资格，用于治疗接受异基因造血干细胞移植的重症联合免疫缺陷患者。JSP191是一款在研的人源化抗CD117单抗，通过阻断干细胞因子受体的信号传导，清除骨髓中的造血干细胞，为供体或经基因校正的移植干细胞创造空间。

       研发

       启动临床

       20、9月14日，MC2 Therapeutics宣布，已完成II期MC2-25-C1试验的首批患者给药。该试验旨在评估MC2-25乳膏在慢性肾 脏病（CKD-aP）相关中重度瘙痒症III-V期患者中的安全性和有效性。MC2-25乳膏是一款First-in-class治疗CKD-aPIII-V期患者药物，有效成分是一种二肽，由MC2Therapeutics独特的PAD技术制成。

       临床数据公布

       21、9月12日，第一三共和Sarah Cannon ResearchI nstitute在ESMO大会优选口头报告环节（摘要#453O）公布了first-in-class药物DS-7300在多种既往过度治疗的肺癌、前列腺癌或食管癌患者中开展的I/II期试验的扩展随访数据，对多种实体瘤显示高缓解率。DS-7300是靶向B7-H3的ADC药物，采用第一三共专有的DXdADC技术设计。

       22、9月14日，泽璟生物宣布，盐酸杰克替尼片用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）患者的多中心、随机双盲、安慰剂平行对照II期临床试验（ZGJAK008）取得成功。盐酸杰克替尼是泽璟生物自主研发的一种新型JAK抑制剂类药物，属于1类新药。

       23、9月14日，Altimmune宣布，pemvidutide在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者中的Ib期研究结果。在治疗12周时，所有pemvidutide给药组（1.2mg，1.8mg，2.4mg）均达到了肝 脏脂肪含量（LFC）降低的主要终点，接受1.8mg?pemvidutide治疗的患者LFC相对于基线降低了68.5%。pemvidutide是一种GLP-1/GCGR双重激动剂。

       24、9月14日，Eloxx Pharmaceuticals宣布，ELX-02联合ivacaftor（依伐卡托）治疗至少携带一种无义突变的1类囊性纤维化（CF）患者的II期临床试验主要结果。该联合疗法耐受性良好，但在疗效终点汗液 氯浓度（SCC）和第一秒用力呼气量（FEV1）较基线变化方面没有达到统计学意义。

       25、9月15日，Revance Therapeutics公布了II期JUNIPER临床试验的积极结果，该试验旨在评估DaxibotulinumtoxinA-lanm注射液治疗成人中风或创伤性脑损伤后上肢痉挛（ULS）患者的长期疗效和安全性。DaxibotulinumtoxinA-lanm注射液是含有稳定肽制剂和高度纯化的A型肉毒杆菌毒素的新一代神经调节剂。

       交易及投融资

       26、9月15日，NeuroBo与Dong-A共同宣布，双方已达成附条件的战略合作协议，以开发和商业化DA-1241和DA-1726。根据协议条款，NeuroBo将获得DA-1241和DA-1726在除某些亚太地区以外的全球开发、监管和商业化权益。Dong-A则保留这两款产品在韩国的开发和商业化权益。