科越医药，一家致力于研发新一代补体靶向药物治疗补体介导疾病的全球生物技术公司，于10月3日宣布其KP104的II期临床试验申请已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准。KP104是一种全球首 创（First-in-Class）的补体双靶点生物制剂，它能特异性地抑制补体旁路和末端途径，且对两个靶点的抑制具有协同作用。该项临床II期试验将在美国、中国、澳大利亚开展，以评估KP104在系统性红斑狼疮 相关血栓性微血管病（SLE-TMA）。

       患者中的有效性、安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。支持此次临床申请递交的临床I期试验数据（SYNERGY-1研究）证明了KP104能同时抑制补体旁路和末端途径的协同作用机制，并显示了令人鼓舞的结果，为系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病的临床II期试验奠定了基础。

       科越医药首席执行官Frederick Beddingfield博士说："KP104是目前唯一能作用于补体双靶点的药物，一个靶点在旁路途径的近端，另一个靶点在末端途径，我们认为KP104在治疗像系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病这样目前尚无批准药物的补体介导的疾病方面具有巨大潜力。科越团队一直致力于尽快推进KP104的研发，以使KP104这新一代的补体药物能更早惠及患者。FDA对该临床II期试验申请的获批，是对我们KP104工作的肯定。"

       补体系统是一个复杂的蛋白质通路，也是机体先天免疫系统的一个重要组成部分，它通过由30多种蛋白质组成的多种激活途径发挥作用。补体系统的异常激活和失调可能是包括系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病在内的多种免疫疾病的重要驱动因素。补体系统的复杂性给补体药物的研发带来了很大挑战，也凸显了对新一代补体药物的巨大研发需求。

       血栓性微血管病（TMA）是系统性红斑狼疮（SLE）患者的一种严重并发症，目前尚无批准的治疗药物。科越医药正致力于开发多款产品，以填补高效的补体靶向药物来解决尚未满足的临床需求，包括对系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病 的治疗， 科越医药的主导产品KP104在早期临床研究中显示出巨大的前景。

       科越医药已经完成了KP104的临床I期首次人体（FIH）研究，该研究证实了首 创药物KP104双靶点同时选择性抑制补体旁路和末端途径的协同作用机制。此外，相关动物模型中的数据表明， KP104的药理学特性支持其在下一步研发中采用静脉注射和皮下注射两种给药方式。公司将在今年晚些时候的一次医学会议上展示临床I期研究的安全性、耐受性、PK和PD数据。

       关于系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病

       血栓性微血管病与许多疾病相关，其特征是红细胞破坏、血小板计数降低和器官损伤。血栓性微血管病可作为系统性红斑狼疮（SLE）的严重症状出现，与仅患系统性红斑狼疮或狼疮性肾炎（LN）的患者相比，继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病患者预后更差。血栓性微血管病引起的并发症是导致系统性红斑狼疮患者病情严重和死亡率升高的原因之一。目前尚无批准的继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病的治疗方法，现有的标准治疗的长期效果欠佳。

       关于KP104

       KP104是一种具有独特作用机制的全球首 创双靶点补体药物。它可特异性地同时作用于补体旁路途径和末端途径，从而有效地、协同性地抑制补体，以更加有选择性的精准治疗补体介导的疾病。KP104还被设计成具有延长的半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药。KP104正进入多个适应症的II期临床试验，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病（SLE-TMA）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH）。临床II期试验将在全球范围内进行，包括美国、中国、澳大利亚和韩国。KP104 是一种尚未获得任何监管当局批准用于任何适应症治疗的研究药物。