科越医药宣布KP104用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的II期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局批准

https://www.cphi.cn 2022-10-17 15:19 来源：美通社作者：Kira Pharmaceuticals

科越医药今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其KP104用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）II期临床试验的新药研究申请 (CTA)。

科越医药，一家致力于研发新一代补体药物治疗免疫介导疾病的全球生物技术公司，今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其KP104用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）II期临床试验的新药研究申请 (CTA)。KP104是一种全球首创的双靶点补体生物制剂，它能特异性地同时抑制补体旁路和末端途径，且对两个靶点的抑制具有协同作用。该II期临床试验的目的是在中国PNH患者中评估KP104的有效性、安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。

科越医药中国和亚洲研发与运营总裁闫慧女士说 : "此CTA在中国首次获批，是科越加速推动KP104这新一代补体药物用于治疗像PNH这样的补体介导疾病道路上的一个重要里程碑。KP104被设计用于同时阻断两个关键的补体靶点，对于那些需要更有效治疗手段的PNH患者来说，我们相信KP104将是一个突破性的治疗选择。"

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的危及生命的血液系统疾病，它的特征是体内产生异常红细胞，并被机体认定为"异物"，从而导致补体系统过度激活和红细胞破坏，PNH患者可能出现贫血、血栓和骨髓功能受损。目前针对PNH的补体靶向治疗是通过抑制单个补体靶点来实现的。虽然这些药物可减轻溶血，但最近的研究表明，同时抑制补体旁路途径和末端途径的治疗可能会更有效地改善患者的病情。

KP104是一种双靶点补体药物，它能同时阻断补体旁路途径和末端途径。来自KP104 临床I期首次人体试验（FIH）SYNERGY-1的数据证明了该生物制剂的双靶点作用机制，并在今年早些时候获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准成为治疗PNH的孤儿药资格认定。科越医药将在今年晚些时候的2022年美国肾脏学会年会上公布已经完成的临床I期试验的完整数据。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的危及生命的血液系统疾病，由属于先天免疫系统的补体系统的过度活动引起，其特征是红细胞破坏、血栓形成和骨髓功能受损。每百万人中有1至5人患有PNH，几乎都是由基因突变引起，导致产生异常造血干细胞。这些干细胞产生的异常红细胞，极易通过补体激活而被破坏。由于补体生物学的复杂性以及PNH疾病的发生与补体通路多靶点相关，目前仍然存在巨大未被满足的临床需求，急需比当前疗法更好的疗效和给药便利性的下一代药物。

关于KP104

KP104是一种具有独特作用机制的全球首创双靶点补体药物。它可特异性地同时作用于补体旁路途径和末端途径，从而有效地、协同性地抑制补体，以更加有选择性的精准治疗补体介导的疾病。KP104还被设计成具有延长的半衰期和效能，其配方可用于静脉注射和皮下给药。KP104正进入多个适应症的II期临床试验，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病（SLE-TMA）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症。II期临床试验将在全球范围内进行，包括美国、中国、澳大利亚和韩国。KP104 是一种尚未获得任何监管当局批准用于任何适应症治疗的研究药物。

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