人类遗传资源办公室（以下简称“遗传办”）对临床研究进展影响重大，申办方或CRO或设置专门团队应对遗传办审批。

       这与近年医药企业管线策略相关，“要走出去，也要请进来”，全球多中心临床研究广泛开展和药企出海正成为一种流行，这似乎是中国医药企业发展壮大的必经之路。

       近日，根据2022年遗传办公布的数据，TOP10 CRO最爱服务的申办方药企出炉！罗氏、礼来、武田等企业上榜。

       TOP10 CRO最爱服务的申办方药企

       据统计，遗传办临床研究申请最有经验的10家CRO为：

       艾昆纬、泰格、昆翎、徕博科、康德弘翼、百时益、精鼎、诺思格、科林利康、昆拓，这或许也是中国十大CRO企业。

       1.艾昆纬临床研究订单高度集中、项目高端。

       其研究来源前四位，均为TOP外资申办方，罗氏、礼来、默克雪兰诺和武田，这四家研究占其总研究数50%，其中罗氏一家就占比30%，由此可见艾昆纬在肿瘤研究领域的优势。

       2.泰格研究来源最分散且健康。

       泰格国内临床研究“老大哥”地位毋庸置疑，遗传办研究数量排名第二的泰格，以29家申办方数量占比其研究总数50%，成为订单来源最分散的CRO，足以说明泰格的品牌影响力巨大，受众多申办方青睐。

       3.昆翎更钟情Biotech。

       昆翎临床研究数量前五位申办方均为Biotech，上海海和、嘉和生物、神州细胞等，随着资本市场预冷，Biotech公司融资困难，昆翎的客户画像是否需要重新描绘？

       4.徕博科助力传统大Pharma。

       海思科是通过新药研发在传统药企转型为创新药企，较为成功的案例之一。其自主研发1.1类新药环丙泊酚商业化后，获得快速增长，企业市值在二级市场稳中有进。

       5.康德弘翼不靠外企依然是巨无霸。

       在康德弘翼研究申请前五位申办方，鲜有外资申办方（除罗氏诊断）。

       6.百时益充分掌握“二八原则”。

       50%遗传办研究申请来源于武田制药，而武田制药近年新药研发进展较快，在其4年前合并夏尔后已经妥妥成为全球十大药企。

       7.排名第七位精鼎，以外企申办方药企为主，在精 神领域领先的优时比申请最多。

       8.排名第八的赛纽仕，服务一家申办方撑起“半边天”。

       9.排名第九、十位CRO诺思格、科林利康，在国内研究合同组织合作重点，为国内申办方。

       表1 TOP10 CRO服务前五位的申办方

       TOP19 CRO占遗传办研究申请一半

       在中国很少有关于CRO订单数据，从遗传办发布数据可见一斑。

       2022年1-10月19家CRO研究申请数量占比50%，88家CRO研究申请数量占比80%，5%的CRO企业贡献50%研究数量。

       换句话讲，对于需要遗传办审批的临床研究更加集中在国内龙头CRO和跨国CRO企业（见图1）。

       艾昆纬和泰格属于第一梯队，远远超过其他CRO，昆翎、康德弘翼和诺思格也有不俗表现，一定程度上说明其在临床研究领域的江湖地位。

       图1 50%和80%份额CRO参与研究数

       与申办方药企不同，外资背景CRO并不占有优势，从龙头CRO看，艾昆纬、泰格和昆翎分别为遗传办研究申请前三位。从19家CRO数量看，外资CRO也并未体现其数量优势。

       事实上，在中国进行临床研究，具有内资背景的CRO占有较大优势，熟悉政策环境，对PI的支持度更大，与机构合作良好；需要加强方面是标准化和系统化，毕竟最早的内资CRO成立也不过20多年。

       在研究经验和体系化方面，还需要向数十年经验的国外CRO学习。

       当然，国内也有体系化不错的CRO，例如昆翎在2021年更名之后，开启更快征程，2022年7月宣布完成1.5亿美元融资，将致力于中国以及海外持续扩张、创新业务发展以及兼并收购。

       表2 TOP19家CRO参与研究

       CRO仍然是临床研究主力

       药企管线布局要考虑未被满足治疗需求，更要考虑商业化的未来，后者逐渐使新药研发与投资理性。

       中国创新药发展迅猛，是全球多中心临床研究是全球化布局的重要一环，这也导致遗传办申请结果炽手可热。

       据有关数据显示，截止2022年10月遗传办公布国际合作科学研究项目19批次，共计3632项，平均每月审批300多项，日均审批16.5项（见图2）。

       而遗传办对临床研究申请审批有严格流程和步骤，尽管早在2021年为加速审批速度，曾简化审批流程，但如今看来，旺盛的研发需求对审批依然带来巨大挑战。

       图2 研究申请数量

       3632项研究中CRO参与申请占52%，比重超过一半，依然是临床研究领域主力军（见图3）。

       另一方面，我们可以看到，很大一部分申办方选择自建临床研究团队，可能有几个考量，一是国内大Pharma研发管线丰盈，自建队伍可以降本增效，例如齐鲁制药、正大天晴；

       二是自建团队对于临床研究进度可控；三是部分小型药企没有能力付费给CRO高额研究费，因而选择自己“硬”上。

       图3 2022年1-10月遗传办项目申请比例

       虽然申办方选择自建队伍，但这并不是趋势，从国外大药企持续选择研究订单外包，可略知一二。

       一方面，申办方自营的临床研究队伍，研究效率低于外包CRO；另一方面，自建临床研究团队需要企业拥有经营战略清晰、可持续的能力。

       从全球头部CRO数十年的经验看，中国的CRO属于起步阶段，在相当长一段时间仍然会成为临床研究的重要力量。

       小结

       中国CRO起步较晚，随着医药工业升级需求，新药研发才逐渐崭露头角。

       一方面，在2015年以后创新药申请大幅度上升，才促进CRO数量的井喷，一定程度促进中国CRO的发展。

       另一方面，临床研究组织订单数据相对匮乏，遗传办发布数据具有一定借鉴参考意义。

       参考资料：2022年1月-10月遗传办公布数据