北海康成用于治疗重症肌无力的CAN106获孤儿药认证

https://www.cphi.cn 2022-11-17 11:16 来源：美通社作者：北海康成

北海康成制药有限公司于11月16日宣布其处于临床开发阶段的候选药物 -- 靶向C5的重组人源化单克隆抗体CAN106，已被美国食品和药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认证，用于治疗重症肌无力（MG）。

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"），是一家专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于11月16日宣布其处于临床开发阶段的候选药物 -- 靶向C5的重组人源化单克隆抗体CAN106，已被美国食品和药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认证，用于治疗重症肌无力（MG），这是一种导致骨骼肌无力的自身免疫性神经肌肉疾病。CAN106目前正在中国进行用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的1b/II期临床试验。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："CAN106用于治疗重症肌无力（MG）获得孤儿药资格认证既是对北海康成创新能力的验证，也是我们在美国 FDA监管方面取得的首个里程碑和入场券。通过授予 CAN106 孤儿药认证，FDA 已确定 CAN106 与两种已获批准的抗 C5 单克隆抗体有所不同。重要的是，这意味着 CAN106 不会受已获批的抗 C5 单克隆抗体影响，可在美国进行MG 的商业化运营。此外，CAN106可享有《孤儿药法》的福利，包括符合条件的临床试验可享受 50% 的税收抵免、豁免监管申请费、获得联邦研究资助的资格，以及获得 MG 上市许可后7年的市场独占保护期。我们将继续推进CAN106 的全球开发战略，并期待开发CAN106用以治疗重症肌无力和其他补体介导的疾病。"

关于CAN106

CAN106是一种在临床开发阶段的创新的长效重组人源化单克隆抗体，结合并中和C5（一种补体系统蛋白），从而防止膜攻击复合物（MAC）的形成，而MAC会导致细胞溶解（破坏）以及其他相关症状。 C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程。 CAN106表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，这表明它具有有效抑制某些补体介导疾病的潜力。

关于重症肌无力（MG）

重症肌无力 (MG) 是一种罕见的后天性神经肌肉疾病，能导致自主控制的肌肉呈现肌无力，包括呼吸、吞咽、眼球运动和移动手臂及腿部相关的肌肉。 MG是当免疫系统产生阻断或破坏神经肌肉连接的自身抗体时，会引起重症肌无力，神经肌肉连接将信号从神经传输到肌肉纤维，导致其收缩。 MG 可能导致呼吸肌无力和需要输氧而住院。MG不论在任何年龄亦能引发，但最常见的是 40 岁以下的女性和 60 岁以上的男性。根据美国重症肌无力基金会（MGFA）（https://myasthenia.org）的数据，估计每 100,000 名美国人之中便有20名患有MG，即全国大约有 36,000 至 60,000 例病例，但鉴于其疾病未获得到充分诊断，实际数字可达更高，且没有治愈方法。

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