2023年1月6日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新数据显示，CDE官网新增了7款1类新药的默示许可信息（不含补充申请）。经过梳理，这些1类新药适应症涉及破伤风、哮喘、肾病、疼痛等，靶点涉及Tetanus toxin、TSLP、NGF等。

       01 破伤风类毒素抑制剂单抗：GR2001注射液

       GR2001注射液是智翔金泰开发的一款创新破伤风类毒素抑制剂单抗，本次临床默示许可适应症为预防破伤风，这是该药在国内首次获批临床。破伤风是由破伤风梭菌引起的急性感染性、中毒 性疾病，在无医疗干预的情况下，尤其是老年人和婴幼儿，病死率接近100%。即使经过积极的综合治疗，该病的病死率在全球范围仍为30-50%。GR2001注射液获批临床，在预防治疗破伤风领域有着不错的潜力。

       02 吸入式TSLP纳米抗体：LQ043H单域抗体雾化液

       LQ043H单域抗体雾化液是洛启生物自主研发的靶向TSLP的吸入式纳米抗体药物，本次临床默示许可适应症为用于治疗中重度哮喘，这是该药在国内首次获批临床。抑制人胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）在近期的临床研究中被证实是一种有效治疗非嗜酸性及嗜酸性粒细胞哮喘的有效方式。TSLP由气道上皮细胞分泌，被认为是“上游”细胞因子，可激活DC并释放趋化因子，从而募集并激活Th2细胞；TSLP也可能通过作用于肺成纤维细胞而参与气道壁重塑。

       截至目前，哮喘仍是世界公认的医学难题，被世界卫生组织列为疾病中的四大顽症之一，是仅次于癌症的世界第二大致死和致残疾病。全球约有3.5亿人患有哮喘，其中约有10%-15%为重度患者，存在巨大的临床需求。哮喘的用药包括静脉、皮下、口服和吸入等方式，其中吸入给药是最 佳的给药方式。LQ036的吸入给药方式将极大的方便患者用药，是全球为数不多的吸入式治疗哮喘的抗体新药。

       LQ036正在澳大利亚开展I期临床，主要考察LQ036在健康人和哮喘患者中的安全性、耐受性、药代动力学等，目前无任何药物相关不良反应发生，LQ036呈现出优异的安全性。

       数据来源：美国临床试验注册中心

       03 HS-10390片

       HS-10390片是豪森药业开发的一款创新1类化药，靶点尚不明确，本次临床默示许可适应症为局灶节段性肾小球硬化和免疫球蛋白A肾病，这是该药在国内首次获批临床。

       局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）是一种常见的肾病综合征，约占原发性肾病综合征的20%~25%，总体的1/6。本病可见于任何年龄，以儿童及青少年尤为多见，平均发病年龄为21岁，极少数的中年人也会患上这种疾病，并且其存在种族差异，在黑色人种中更为普遍。

       免疫球蛋白A肾病（IgAN）是一种自身免疫性疾病，可引起肾功能衰竭，严重影响患者生活质量并缩短寿命。与非亚裔相比，IgAN在亚裔人群中更常见，且症状出现的时间更早，疾病进展的速度更快，属于严重危及生命且影响生存质量的疾病。高达30-45%的患者因未能获得有效治疗而进展至终末期肾病，不得不接受肾移植及透析等肾 脏替代治疗，给患者本人及整个社会带来沉重的医疗负担。

       HS-10390片在国内获批临床，有望给局灶节段性肾小球硬化和免疫球蛋白A肾病患者带来新的治疗选择，期待该药的未来进展。

       04 NGF抗体：人源化神经生长因子抗体注射液

       人源化神经生长因子抗体注射液是三生制药开发的一款新型非阿 片类止痛抗体新药药，属于神经生长因子（NGF）抑制剂，本次临床默示许可适应症为用于治疗骨转移癌痛，这是该药在国内首次获批临床。NGF是介导急性和慢性疼痛的关键调节因子，靶向NGF的抗体类药物不需要穿过血脑屏障。这种全新的作用机制，有望帮疼痛患者摆脱止痛药成瘾。

       长期以来，各大药企大量投入开发具有高特异性和亲和力的抗NGF单克隆抗体，其中研究进展最快的是Tanezumab (Pfizer/EliLilly)和Fasinumab (Regeneron/Teva)。虽然此类药物开发过程中有诸多波折，美国FDA和欧洲EMA因为膝关节损失和交感神经元损失等副作用的增加，都拒绝了Tanezumab的上市申请。但通过对剂量和安全性的不断摸索和审查，FDA又重新开放了NGF抗体的临床研究。预计到2028年，该类药物的销售额将达到77亿美元。

       三生制药开发NGF抗体用于骨转移癌痛，属于国内布局该领域为数不多的玩家之一。其他布局该领域的国产企业有达石药业、康方生物、苑东生物、泰 诺麦博等企业，期待这些企业在NGF抗体领域的表现，为国内饱受慢性疼痛的患者带来更为安全有效的治疗方法。