获美国FDA新药研究申请批准后启动研究

       2023年4月12日，Sirnaomics Ltd.宣布启动基于本集团GalNAc十一因子项目STP122G的I期临床试验，该十一因子项目作为凝血疗法适用于广泛的疾病适应症。本次研究标志着Sirnaomics首次将其专有的GalNAc RNAi递送平台技术GalAhead?应用于这一种siRNA候选药物中，并对凝血异常疾病需求缺口巨大的患者群体展开临床试验。

       十一因子是一种主要由肝 脏肝细胞产生的酶，在体内的凝血链中发挥重要作用。由于良好的临床数据及其卓越的安全性，近期对十一因子作为抗凝血剂使用的热度有所增加。其原因是降低十一因子仅影响内在凝血路径，但同时不影响外在途径及出血时间。 十一因子的生成部位也使其成为基于GalNAc的siRNA疗法的理想靶点。本项I期、单中心、随机、双盲、安慰剂对照、 序列分组研究旨在评估GalNAc-siRNA治疗药物STP122G的安全性、耐受性和药代药动， STP122G将对健康志愿受试者进行皮下注射给药。本集团的目标是以十一因子为靶点用以治疗抗凝血，如心房颤动、肺栓塞、深层静脉血栓(DVT)及预防因手术而导致的深层静脉血栓。

       Sirnaomics执行董事兼首席医务官Michael Molyneaux博士表示："我们希望进行专注于十一因子（一种在凝血中发挥关键作用的肝 脏酶）的治疗项目，以探索威胁生命的凝血异常疾病的治疗方法。能够获得美国食品药物管理局（"美国FDA"）对本项IND签发的许可函件将使我们第一次有机会可以探索基于我们GalNAc递送平台研发的创新疗法。我们的目标是确定十一因子GalNAc-siRNA的安全性及耐受性，为我们未来的研究提供剂量参考。我们预计于2023年年中完成首位受试者给药。"

       "我们自2019年起开始GalAhead™技术平台的研发工作，且我们在多项动物试验中展示了其可复制性及其强大的性能。"Sirnaomics首席技术官Dmitry Samarsky博士说道，"我们目前基于GalAhead™的在研药物共有十项，其涵盖了血液、心血管代谢、免疫及罕见疾病领域。其最领先的十一因子项目进入I期临床试验象征着GalAhead?技术和Sirnaomics的一个重要里程碑。"

       "拥有基于两个不同技术平台的临床项目意味着Sirnaomics达到了一个重要的里程碑，这将使本集团能够扩展至更广泛的治疗领域。"Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示，"我们专有的GalAhead?技术提供了独特的机会，可以帮助本集团的临床计划在原有的肿瘤和纤维化领域基础上进一步拓展。STP122G在非人灵长类动物模型上观察到的持久安全性及疗效证明其在抗凝血疗法中的临床应用前景。"

       关于GalAhead™技术

       GalAhead™是由Sirnaomics开发的RNAi疗法专有技术平台。GalAhead™平台依托于独特的RNA结构，可以"沉默"单个或多个不同的mRNA靶点，特别是其结构中具有两个关键技术途径：mxRNA™（小型化RNAi触发器）及muRNA™（多单位RNAi触发器）。mxRNA™由长度约为30nt的单链寡核苷酸组成，旨在下调单类基因。而muRNA™由多条单链寡核苷酸组成，允许同时"沉默"两个或多个目标。该靶向递送技术已通过细胞表面受体ASGPR证明特定肝 脏肝细胞靶向。

       关于Sirnaomics

       Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床及临床前阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗具有医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是首家于亚洲和美国均拥有重要市场地位的临床阶段RNA疗法生物制药公司。凭借其专有的递送技术：多肽纳米颗粒递送平台和第二代GalNAc偶联物递送平台，本集团已建立非常丰富的候选药物管线。随着其STP705和STP707的临床项目取得多项成功，Sirnaomics目前在推进肿瘤治疗的RNAi药物方面处于国际领先地位。STP122G是首 款进入临床研发阶段的GalAhead™技术候选药物。随着Sirnaomics临床生产设施的建立，本集团目前正在实现从生物科技公司向生物制药公司的跃进。