近日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的公示信息，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）产品迈华替尼片用于表皮生长 因子受体（EGFR）罕见突变（S768I，L861Q 和 G719X ）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗被纳入突破性治疗药物程序，现将有关详情公告如下：

       一、该药物基本信息

       药物名称：迈华替尼片

       注册分类：化学药品 1 类

       受理号：CXHB1800090

       拟定适应症（或功能主治）：用于EGFR罕见突变（S768I，L861Q和 G719X）的晚期NSCLC患者的一线治疗。

       二、该药物研发及注册情况

       迈华替尼是一种不可逆 EGFR/人表皮生长 因子受体-2（HER2）强效小分子抑制剂。迈华替尼与 EGFR(ErbB1)和 HER2(ErbB2)的激酶区域共价结合，不可逆地抑制酪氨酸激酶自磷酸化，导致ErbB信号下调，从而抑制肿瘤生长。

       本次迈华替尼片纳入突破性治疗品种是基于一项治疗EGFR罕见突变（S768I，L861Q 和 G719X）的晚期非小细胞肺癌Ⅱ期开放、单臂、多中心临床试验（登记号：CTR20190110）数据，患者的客观缓解率（ORR）为 85.7%，中位无进展生存期（mPFS）为20.6个月，中位持续缓解时间（mDOR）为22.15个月。目前的Ⅱ期单臂研究疗效数据提示，迈华替尼具有良好的安全性和耐受性，与现有治疗手段（阿法替尼和含铂双药化疗）相比，迈华替尼有提高一线 EGFR 罕见突变晚期肺癌患者的 ORR 并具有持久的 DOR 及 PFS 的潜力。

       同时公司正在开展迈华替尼对比吉非替尼一线治疗 EGFR 敏感突变的晚期非鳞非小细胞肺癌的随机、平行、双盲双模拟、多中心的Ⅲ期临床试验（登记号：CTR20192297），预计于 2023 年第二季度获得 III 期研究 PFS 事件数后开展上市申报工作。

       截至目前，公司在迈华替尼片项目【含用于 EGFR 罕见突变（S768I，L861Q 和 G719X）的晚期 NSCLC 患者的一线治疗和用于EGFR敏感突变的晚期非鳞非小细胞肺癌的一线治疗】的直接研发投入约为 23,874 万元。

       三、对上市公司的影响及风险提示

       晚期EGFR罕见突变（S768I，L861Q 和 G719X）非小细胞肺癌（NSCLC）是一种严重危及生命的疾病，目前国内尚无有效的治疗药物获批，存在高度未满足的临床需求。据我国国家癌症中心统计，201年我国肺癌发病率和死亡率均据恶性肿瘤首位，其中新发病例约为82.8万，死亡病例约为65.7万。约85%肺癌患者为非小细胞肺癌，根据国内超过千人样本的研究，其中约50%的NSCLC患者存在EGFR突变，EGFR 罕见突变 S768I，L861Q 和 G719X 阳性的患者分别占EGFR 突变患者的2.1%、1.7%及4.4%。多款EGFR络氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）被批准用于晚期 EGFR 常见敏感突变（19号外显子缺失突变或21号外显子L858R置换突变）肺癌患者的治疗，对于EGFR罕见突变患者，《中华医学会肺癌临床诊疗指南》（2022 版）基于阿法替尼被FDA批准用于晚期EGFR罕见突变患者治疗的证据，推荐阿法替尼用于此类患者的治疗，但是阿法替尼并未在国内获批该适应症。化疗（及抗血管药物治疗）仍旧是EGFR罕见突变肺癌患者唯一被批准的晚期一线治疗手段。晚期肺癌患者一线化疗仅能带来15%~57.7%的客观缓解率及4.4 ~8.5个月的无进展生存期，并不是足够有效的治疗手段，患者仅能达到约两年的总生存期。

       目前的Ⅱ期单臂研究疗效数据（ORR为 85.7%，mPFS为 20.6 个月，mDOR为 22.15 个月）提示，与现有治疗手段（阿法替尼和含铂双药化疗）相比，公司迈华替尼片用于一线治疗EGFR罕见突变（S768I，L861Q 和 G719X）晚期NSCLC患者的疗效，有带来更高的ORR并具有持久的DOR及PFS的潜力，有望为NSCLC患者带来新的有效治疗方案。